За лекарства с нови активни съставки съгласно раздел 35а SGB V - PDF безплатно изтегляне

1 Оценка на ползите от лекарства с нови активни съставки съгласно 35a SGB V Оценка на лекарствата за осиротели състояния съгласно 35a параграф 1, изречение 11 във връзка с 5. Глава 12 № 1 изречение 2 VerfO активно вещество: Дата на публикуване: 1 юни 218 г., Федерален смесен комитет, Берлин 218

активни

2 Page 2 Съдържание Списък на таблиците. 3 Списък на фигурите. 4 Списък на съкращенията. 5 Предшестващо състояние Въведение Оценка на ползите Изследователски въпрос Изследвания, обосноваващи разрешението Списък на използваните източници Характеристики на проучването Крайни точки и статистически методи Крайни точки, разгледани в оценката на ползите Риск от пристрастия на ниво проучване и резултат Характеризиране на разглежданите крайни точки и оценка на значимостта на пациента Статистически методи Резултати от допълнителна полза Характеристика на изследваната популация Смъртност Заболяване Качество на живот Безопасност Анализи на подгрупа Методологични коментари и оценка на статуса на одобрение на документите и популацията на одобрение на дизайна и методологията на изследванията, считани за ефективност изисквания за качество на безопасността на живота за осигурено качество резюме на приложението за справки за оценка. 69

4 Страница 4 Списък на фигури Фигура 1: Схематичен преглед на изследванията, взети под внимание според продължителността на проучването, възрастовата група и регистрираните крайни точки (собствена илюстрация) Фигура 2: Поток от пациенти в проучването HPN-1-11 [27]. 38

5 Page 5 Списък на съкращенията AL Argininosuccinate Lyase ALT Alanine Aminotransferase AM BenefitV Drug Benefit Assessment Ordinance ANOVA Анализ на вариацията ARG Arginase 1 ASS Argininosuccinate Synthetase AST Aspartate Aminotransferase AUC area under the curve CPS Carbamoylphosphate Synthent CTB Carbamoylfosemin Synthenstagen 1CTBCTBCTBCTBTCTBCTBCTBCTBCTBCTBCTBCTBCTT Съвет за наблюдение EMA Европейска агенция по лекарствата EPAR Европейски доклад за обществена оценка ESPED Изследователска единица за редки детски болести в Германия G-BA Съвместен федерален комитет GKV Уставно здравно осигуряване HAC Хиперамонемична криза IQWiG Институт за качество и ефективност в здравеопазването ITT Intention-to-Treat ka няма информация CI доверителен интервал MedDRA Медицински речник за регулаторни дейности MITT Модифицирана средна стойност за лечение N/n брой NAGS N-ацетил-глутамат синтетаза NaPBA натриев фенилбутират н.а. не се изчислява PAGN фенилацетилглутамин PP за протокол OTC орнитин транскарбамилаза PT предпочитан термин/s pu фармацевтична компания RCT рандомизирано контролирано проучване/s RR относителен риск

6 Page 6 SAP SF-15 SF-36 SGB SD SUE UCD UE VerfO WHO-DD План за статистически анализ 15-позиционен кратък формуляр на здравно проучване 36-позиционен кратък формуляр на здравно проучване Социален код Стандартно отклонение Сериозни нежелани събития (нарушения на цикъла на уреята) Нарушения) неблагоприятно събитие (я) Правила за работа на Речника на лекарствата на Световната здравна организация G-BA

9 Page 9 Целта на дългосрочната терапия е да осигури нормално психическо и физическо развитие и да избегне хиперамонемия. Терапевтичните мерки включват диета с индивидуално титриран прием на протеини, добавки с незаменими аминокиселини, витамини и минерали, приложение на лекарства, които повишават екскрецията на азот (напр. Натриев фенилбутират) и чернодробна трансплантация (посочена в случай на неонатална проява) като единствената лечебна възможност за лечение. е лекарствен продукт за допълнителна медикаментозна терапия при възрастни и педиатрични пациенти на възраст 2 месеца с нарушения на цикъла на уреята (UCD), които не могат да бъдат лекувани само с диетично ограничаване на протеини и/или заместване на аминокиселини. Това е орална течност. Това е пролекарство, чийто метаболит фенилацетат свързва азота чрез глутамин. Образува се фенилацетилглутамин, който се елиминира чрез бъбреците. е одобрен в САЩ от 213 г. за лечение на нарушения на цикъла на урея. Механизмът на действие е сравним с този на натриевия фенилбутират, предлаган на пазара.

14 Page 14 Фигура 1: Схематичен преглед на изследванията, взети под внимание според продължителността на проучването, възрастовата група и записаните крайни точки (собствена илюстрация). Активна съставка