Нови насоки за лечение на синдрома на Dravet
Лекарство, използвано до момента при лечение на затлъстяване като Средството за отслабване драстично намалява гърчовете при млади пациенти със синдром на Dravet. Изследването, стигнало до това заключение, беше обсъдено на 71-ата годишна среща на Американското общество за епилепсия 2017 г.
Синдром на Dravet е рядка генетична форма на епилептична енцефалопатия, която започва рано, често в ранна детска възраст, при привидно здрави бебета през целия живот.
Контролирано клинично изпитване от фаза III заключава, че В сравнение с плацебо, пациентите, получаващи ниски дози фенфлурамин (ZX008, Zogenix), са имали статистически значимо намаляване на честотата на пристъпите.
фенфлурамин е подтискащ апетита, който действа чрез стимулиране на серотонинергичната функция на мозъка. Той се използва в големи дози в САЩ за лечение на затлъстяване, но е изтеглен от пазара през 1997 г. след съобщения за сърдечни клапи и белодробна хипертония след прилагане на фенфлурамин.
Настоящото проучване включва 119 пациенти със синдром на Dravet на възраст 2-18 години, със средна възраст 9 години и среден припад от 40 пристъпа на месец.
"При около 70% от пациентите, които са получавали фенфлурамин, броят на пристъпите е намалял от 40 на 1-2 пристъпа на месец", казва авторът на изследването. Lieven Lagae доктор, докторант и професор в Университета в Льовен (Белгия), координатор на Катедрата по детска неврология и директор на Програмата за деца с епилепсия в университетската болница.
Лекарството обикновено се понася добре и проспективното сърдечно наблюдение по време на проучването не разкрива никакви клинични или ехокрадиографски промени, специфични за сърдечната валвулопатия или белодробната хипертония.
Въпреки че се наблюдава намален апетит при пациенти, получаващи фенфлурамин, не се наблюдава намаляване на теглото на децата. Д-р Лага също така посочва, че някои деца със синдром на Dravet са с наднормено тегло, най-вероятно поради заседнал начин на живот.
Резултатите от проучването са обещаващи и използването му в клиничната практика може да стане реалност лекарство със значителна граница на безопасност, когато се прилага в дози, считани за терапевтични.
Източник: Medscape Medical News