Спинална мускулна атрофия, търсеща ефекти върху органите
Вторник, 10 ноември 2020 г.
Хановер - Международен консорциум с изследователски групи от Италия, Великобритания, Испания, Холандия и Германия иска да изясни ефектите на гръбначно-мускулната атрофия (SMA) върху органите и да проучи как лекарствата могат да се използват ефективно на индивидуална основа.
Ръководството на проекта е поето от Питър Клаус, молекулярен биолог в Института по невроанатомия и клетъчна биология към Медицинското училище в Хановер (MHH).
SMA е наследствено невродегенеративно заболяване. Моторните нервни клетки в гръбначния мозък и мозъчния ствол, които са свързани с мускулите и контролират движенията им, постепенно загиват. Резултатът е масивно загуба на мускули, което в тежки случаи, ако не се лекува, може да доведе до смърт в ранна детска възраст.
В допълнение към загубата на двигателни неврони в централната нервна система (ЦНС), според учените има все повече доказателства, че други клетки и органи в тялото също могат да бъдат засегнати.
Има две одобрени лекарства срещу болестта и едно, което предстои да бъде одобрено в Германия. "Ние се интересуваме преди всичко защо пациентите реагират по различен начин на лекарството и как заболяването и лечението засягат периферните органи", обясни Клаус.
aerzteblatt.de
С помощта на изследователската мрежа трябва да се изяснят не само промените, причинени от SMA на молекулярно ниво. Изследователите също искат да запишат клиничните симптоми и да използват тези открития за разработване на нови терапевтични стратегии.