Приложение на генното инженерство RNAi за подобряване на ефикасността на биологичните лекарства
Американската фармацевтична биотехнологична компания Alnylam планира да използва нов метод, наречен РНК (рибонуклеинова киселина) интерференция (съкратено като RNAi), за да увеличи ефективността на биологичните лекарства чрез подобряване на ефективността на клетъчните култури, използвани във фармацевтичното производство.
Биологичните лекарства, включително лекарства на основата на протеини, моноклонални антитела и ваксини, се произвеждат в биореактори, които съдържат култивирана линия от живи клетки. (клетъчна линия = клетъчна линия е пътят на клетките на тялото една от друга, което може да бъде описано като нещо като клетъчно родословно дърво, представящо много, много последователни поколения.)
Според известното научно списание Nature, Alnylam сега създава ново предприятие, Alnylam Biotherapeutics, за да разработи RNAi технология и да работи с фармацевтични компании за подобряване на клетъчните култури, използвани за производството на биологични лекарства.
Alnylam е секвенирал (декодирал) генома на яйчника на китайския хамстер (геном = пълна наследствена информация на организъм, кодиран в ДНК или РНК), най-широко използваната клетъчна линия в производството на биологични препарати, с пазар от около. на стойност 100 милиарда долара годишно. Като пример, клетъчната линия на яйчниците на китайски хамстер се използва и при производството на Aranesp, противораково лекарство, използвано от Amgen за лечение на анемия, и Avastin, противораково лекарство от Roche.
Технологията RNAi е нов начин за откриване и разработване на лекарства и нейните разработчици бяха удостоени с Нобелова награда за медицина през 2006 г. RNAi е естествен процес на генна мутация, който съществува в растителния и животинския свят. В момента Alnylam прави поредица от малки интерфериращи РНК - молекули, които медиират РНК интерференция - за насочване към специфични заболявания, като спира протеините, отговорни за причиняването на болестта.