Мастоцитоза Нови възможности за терапия; аптечно списание
Сърбеж, болка, тежко възпаление: дълго време тежките форми на системно заболяване не могат да бъдат лекувани адекватно. Сега изследователите съобщават за пробив
Преди Франк Дж. Да е един от първите пациенти с мастоцитоза, лекуван с лекарството мидостаурин преди година, той не се справяше добре. 56-годишният берлинчанин страдал от масивни кожни обриви с почти непоносим сърбеж. Имаше също силна болка, както и стомашни и храносмилателни проблеми, далакът и черният му дроб бяха необичайно увеличени. Франк вече имаше единия крак в гроба, както той казва.
Риск от огромни възпалителни реакции
Франк страда от особено агресивна форма на системна мастоцитоза от 2007 г. насам. Тялото е наводнено от така наречените мастоцити. Те участват значително в защитните механизми на имунната система, например чрез освобождаване на пратеници, като хистамини, левкотриени или триптаза.
При някои пациенти в даден момент може да има огромни възпалителни реакции - първо върху кожата и накрая във всички части на тялото. Резултатът са симптомите, които Франк изпитва, с в крайна сметка животозастрашаващо увреждане на органите.
Засегнатите без диагноза попадат през пукнатините
В Германия около 5000 души имат мастоцитоза. Но алергологът д-р. Франк Зибенхаар, доцент в Берлинския харите, знае, че има непосочен номер: „Използвайки нови диагностични методи, успяхме да установим, че около десет процента от пациентите с тежки и понякога фатални алергични реакции имат мастоцитоза“.
Засегнатите попадат през пукнатините. В допълнение, по-леките форми на мастоцитоза могат да бъдат объркани с други хронични кожни заболявания.
Причината обикновено е мутация
В 90 процента от случаите причината за постоянното образуване на нови мастоцити е придобита генетична мутация, която не може да бъде наследена. Той причинява дефектна структура на тирозин киназния рецептор (KIT) върху мастоцита.
Това обикновено се активира само от фактори на стволови клетки, които могат да бъдат намерени в нормални количества във всички области на тялото. "Мутацията обаче означава, че рецепторът е постоянно активен и клетката непрекъснато симулира свързването на фактор на стволови клетки", казва Зибенхаар. Това от своя страна води до това, че тялото произвежда повече мастоцити.
Активната съставка мидоставрин блокира рецептора
Тук идва активната съставка мидоставрин, която принадлежи към групата на инхибиторите на тирозин киназата и е известна отдавна предимно за лечение на левкемични заболявания. Той блокира рецептора и по този начин потиска фаталния непрекъснат огън. Броят на мастоцитите отново се регулира и способността на мастоцитите да бъдат активирани също е намалена.
"Все още не можем да излекуваме лекарството, но можем поне да стабилизираме пациента, така че да има достатъчно време за трансплантация на костен мозък", обобщава Сибенхаар, който ръководи проучвания за лечението на болестта в Центъра за алергии в Шарите Берлин.
В случай на тежки случаи
От август 2017 г. лекарството е одобрено и за тежки форми на мастоцитоза. Смята се, че се понася добре. Тъй като обаче не действа само върху мастоцитите, понякога се появяват странични ефекти. Например може да направи хората по-податливи на инфекции или да натовари черния дроб и бъбреците. За пациентите с по-леки форми е важно да се претеглят предимствата и недостатъците.
Сега изследователите работят върху други активни съставки както за леки, така и за тежки форми на заболяването. "Понастоящем се провеждат проучвания върху няколко инхибитори на тирозин киназа, за които се предполага, че имат по-специфичен ефект", съобщава Siebenhaar. Друга концепция са антитела, които се свързват например с сиглет-8 рецептора на повърхността на мастоцитите. Точният механизъм на сиглетните рецептори все още е неясен, но активирането на рецептора дава на клетката инхибиторен сигнал. След това е почти напълно блокиран. За разлика от инхибиторите на тирозин киназата, това антитяло може отново да намали броя на мастоцитите. Настоящите проучвания трябва да покажат дали това предположение е потвърдено.
Нов живот
„В продължение на петдесет години се опитахме да изключим медиаторите на възпаление като хистамин или левкотриени“, казва Зибенхаар. Приливът се обърна едва през последните четири години. Точно навреме за Франк Дж. Почти веднага след приема на лекарството за първи път симптомите му намаляват, казва той. Сега той си възвърна здравословно тегло. "Дадох ми нов живот."
Прочетете също:
Сърбеж: какво стои зад него, какво помага
Сърбежът предизвиква желанието да се надраска и разтрие кожата. Сърбежът може да е безвреден или да показва, че нещо не е наред с кожата или тялото