Клинични изпитвания на Atalurena етап 3
Фаза 3 клинични изпитвания на Ataluren при пациенти с безсмислена мутация на муковисцидоза показва положителни резултати
Данните показват положителна динамика на промените в белодробната функция и намаляване на белодробните обостряния
Резултатите показаха положителни тенденции при два показателя: белодробна функция, която беше измерена под формата на FEV1 (обем на принудително издишване за една секунда) и честотата на белодробните усложнения. Резултатите също така показват значителен ефект от лечението с аталурен върху FEV1 и степента на обостряне и при предварително определена субпопулация от пациенти, които не получават хронично инхалирани антибиотици, представляващи около половината от изследваната популация.
Тези данни току-що бяха представени на Европейската конференция на обществото за муковисцидоза в Дъблин, Ирландия.
"Резултатите от това проучване са обещаващи. Ataluren има добър потенциал за пациенти с глупостни мутации. муковисцидоза, които в момента имат малко възможности за лечение. Безсмислените мутации не успяват да синтезират функционален CFTR протеин и следователно водят до по-тежка муковисцидоза като цяло “, казва д-р Майкъл Констан, главен изследовател в университетските болници Rainbow Babies и Детската болница в Кливланд, Охайо). "Коригирането на безсмислената мутация при муковицидоза на трансмембранния ген на регулатора на честотната лента е голям проблем. През 48 седмици наблюдавахме, че намаляването на FEV1 в кохортата на аталурена е с 50% по-малко в сравнение с плацебо групата - значителна разлика. Много важно е да се отбележи корелацията между FEV1 и белодробни обостряния ".
Фаза 3, проведена в 11 страни, е двойно-сляпо, плацебо-контролирано проучване, сравняващо аталурен (n = 116) спрямо плацебо (n = 116) при пациенти с nmCF (мутация на муковисцидозна фиброза). Първична контролна точка: относителна промяна спрямо изходното ниво в% от прогнозирания FEV1 за 48 седмици; показа положителна тенденция в полза на аталурен в сравнение с плацебо; още по-голям ефект се наблюдава при пациенти, които не са получавали хронично инхалирани антибиотици първоначално, в началния етап на изследването. Ефектът от инхалаторните антибиотици е свързан до голяма степен с употребата на инхалаторни аминогликозиди. В предложената популация на лечение имаше 3% разлика в относителната промяна спрямо изходното ниво в% прогнозиран FEV1 между групите на аталурен и плацебо на 48-та седмица (–2,5% промяна на аталурена спрямо прогнозната -5,5% промяна при плацебо; p = 0,124 ). Анализът на относителната промяна спрямо изходното ниво в% прогнозиран FEV1 средно показва разлика между групите на аталурен и плацебо от 2,5% (- 1,8% средна годишна промяна за аталурен срещу прогноза от -4,3% средна годишна промяна за плацебо; p = 0,0478).