Форум Pro Спинална амиотрофия на стволови клетки (22)

Спинална амиотрофия # 44463

Спинална амиотрофия # 46342

В САЩ методът Spinraza е одобрен за лечение на SMA спинална мускулна атрофия

стволови

На 23 декември 2016 г. FDA (Департамент по храните и лекарствата на Федералната агенция по здравеопазване на САЩ) обяви, че е одобрила Spinraza ™ (nusinersen) за лечение на спинална мускулна атрофия, първата терапия, одобрена някога от FDA за SMA.

Радваме се, че усилията на нашата общност завършват с одобрението на Spinraza: не само първото лечение, одобрено някога за това заболяване, но и такова, което се занимава с основната генетична причина за SMA. Това беше история на всички групи - семейства, изследователи, компании и FDA, които работеха заедно като общност, за да достигнат до този невероятен етап.

Ние сме особено доволни, че сложният и строг план за клинично развитие, който Biogen и Ionis са избрали да приведат, е довел до продукт в множество варианти, до който много пациенти вече ще имат достъп.

Одобрението от FDA за всички видове SMA - педиатрични и за възрастни - е възможно най-широкият диапазон, без ограничения, и това се вписва в нашата основна ценност в Cure SMA да бъдем обединена общност за всички възрасти и за всички видове SMA.

"Biogen се ангажира да продължи да работи с общността на SMA и да стартира в бъдеще, където сега се предлага лечение за тази опустошителна болест. Екипите на Biogen и Ionis са благодарни за подкрепата, която са получили и Cure SMA и SMA семейства се присъединяват към празнуването на този значителен успех за общността ", каза д-р Джордж А. Скангос, изпълнителен директор на Biogen.

"Имаше постоянна нужда от лечение на спинална мускулна атрофия, най-честата генетична причина за детска смърт и заболяване, което може да засегне хората на всеки етап от живота. Предложихме на нашия спонсор да оцени резултатите от изследването по-рано от планираното по-рано." "FDA се ангажира да подкрепи разработването и одобряването на безопасни и ефективни лекарства за редки болести и работихме усилено, за да прегледаме бързо това приложение; можем да бъдем по-развълнувани от първото лечение, одобрено за тази опустошителна болест", каза д-р Били Дън., директор на отдела за неврологични продукти към Центъра за оценка и изследване на лекарствата на FDA. "

Исторически момент за общността на SMA

Това е исторически момент, за който нашата общност работи от десетилетия. Дължим най-дълбоката си благодарност на всички хора, семейства, поддръжници, дарители и партньори, които допринесоха за този важен етап.

"Този ден е крайъгълен камък за общността на SMA с първото лекарство, одобрено за болестта. Cure SMA и цялата ни общност работят неуморно заедно повече от тридесет години, за да направят това. Важно е за всички нас да отпразнуваме това постижение заедно., постижение, което ще промени и подобри живота на пациентите с SMA, благодаря ", каза д-р Джил Яреки, главен научен директор на Cure SMA.

От 2003 до 2006 г. Cure SMA предостави първото финансиране на научните изследвания, необходимо за започване на оценка по този терапевтичен подход.

Благодарим на д-р Равиндра Сингх и Елиът Андрофи от Медицинския факултет на Университета в Масачузетс за тяхната работа, финансирана от Cure SMA при първоначалното идентифициране на генната последователност ISSN1, която е последователността, насочена към Spinraza. Признаваме д-р Адриан Крайнер и неговите колеги от лабораторията Cold Spring Harbor за генериране на критична интелектуална собственост. След това цялата тази работа беше лицензирана на Ionis Pharmaceuticals за създаване на антисенс терапия на Spinraza. Ние особено ценим екипа на Ionis за централната им роля в бързото напредване на Spinraza.

Много сме благодарни на нашите партньори в Biogen. Заедно с Ionis, Biogen работи за разработването и прилагането на цялостна програма за клинични изпитвания, която ще осигури както най-бързия път до одобрение, така и висококачествени данни, необходими за поддържане на широк спектър и достъп. Благодарим на семействата, които направиха много жертви, за да участват в тези клинични изпитвания, включително плацебо контролните групи, които бяха толкова важни за демонстриране на ефективността на Spinraza за цялата общност.

И накрая, искаме признание от FDA за тяхното партньорство с нас по време на този процес. FDA разбра критичната неотложност в нашата общност и действа невероятно бързо, за да проучи солидните данни, представени в приложението за нови лекарства.

"Това лечение, одобрено за първи път, предлага най-големи надежди и потвърждава ангажимента на цялата общност да създаде свят без гръбначно-мускулна атрофия и да освободи света от страданията, причинени от тази ужасна болест. Приятно е да се видят всички усилия, положени и от двамата от толкова много хора за толкова години, увенчани с това откритие ", каза Ричард Рубенщайн, председател на Съвета на директорите на Cure SMA.

Повече за Spinraza

SMA се причинява от мутация в двигателния неврон на оцеляването 1 (SMN1). При здрав човек този ген произвежда протеин за оцеляване, наречен двигателен невронен протеин или SMN, протеин, който е от съществено значение за функционирането на мускулите, които контролират мускулите. Без него тези нервни клетки не могат да функционират правилно и в крайна сметка умират, което води до мускулна слабост, която често е станала фатална., често наричан „резервен ген“. Поради грешка при свързване, повечето SMN протеини, произведени от SMN2, имат липсващ компонент, наречен екзон 7. Антисенс лекарствата са малки парчета код, направени от синтетичен генетичен материал, които се свързват с рибонуклеинова киселина, така че те могат да се използват за разрешаване на грешки при свързване гени като SMN2. Спиназата е антисмислен олигонуклеотид, който е насочен към SMN2, причинявайки му да произвежда повече SMN протеин.

Spinraza първо се нарича IONIS-SMNRx, след това нусинерсен.