EMA първи вторичен щит; хормон на жлезата преди прием
Неделя, 26 февруари 2017 г.
Лондон - Хипопаратиреоидизмът е последното ендокринно разстройство, за което няма заместител на хормоните. Това скоро ще се промени. Комитетът на Европейската агенция по лекарствата по лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) препоръча на Европейската комисия да одобри рекомбинантна версия на паращитовидния хормон.
Паращитовидните жлези правят паращитовидния хормон. Заедно с калцитонин от щитовидната жлеза и витамин D от кожата или храната, той е отговорен за баланса на калция. Паратиреоидният хормон мобилизира калция от костите, намалява отделянето през бъбреците (докато се отделя повече фосфат) и увеличава абсорбцията от червата чрез синтеза на витамин D.
Хипопаратиреоидизмът се появява, когато четирите паращитовидни жлези (при повечето хора) не произвеждат достатъчно паратиреоиден хормон. Това е от време на време след операция на щитовидната жлеза, когато малките жлези, не по-големи от лещите, се отстраняват случайно. Вроденият хипопаратиреоидизъм е изключително рядък.
Ако липсва паратиреоиден хормон, има намаляване на калция и увеличаване на фосфата. Хипокалциемията води до функционални нарушения на нервите и мускулите, които се проявяват в парестезия или мускулни крампи. Но това може да доведе и до гърчове и сърдечни аритмии. Екстремният дефицит на калций води до тетания. В дългосрочен план неконтролираният хипопаратиреоидизъм увеличава риска от костни фрактури и отлагания на калций, особено в бъбреците, мозъка и лещата на окото.
Понастоящем лечението се състои от перорален калций в комбинация с витамин D за увеличаване на абсорбцията на калций от червата.
От няколко години насам разстройството може да се лекува и „извън етикета“ с терипаратид, който е одобрен за лечение на остеопороза. Терипаратидът се състои от първите 34 аминокиселини на паращитовидния хормон, така че е съкратена версия на естествения хормон, който се състои от 84 аминокиселини. Въпреки това, безопасността и ефективността на терипаратид при дефицит на паратиреоиден хормон все още не са изследвани.
Базираният в Дъблин производител Shire Pharmaceuticals Ireland вече има пълна рекомбинантна версия на паращитовидния хормон (rhPTH), тествана във фаза 3 проучване. 134 пациенти с хипопаратиреоидизъм са участвали в двойно-сляпото, рандомизирано проучване. Те са лекувани или с плацебо, или с rhPTH в доза от 50 µg веднъж дневно в продължение на 24 седмици.
Основната крайна точка е делът на пациентите, които са успели да намалят дневната си доза калций и витамин D с 50%, без спад в серумния калций. Целта е постигната в групата rhPTH на 54,8% от пациентите срещу 2,5% в групата на плацебо. По този начин хормонозаместителят се оказа ефективен. Изглежда също поносимо. Най-честите нежелани реакции като мускулни крампи, парестезии, главоболие и гадене вероятно са резултат от твърде ниска доза (или неадекватно придружаващо лечение с калций и витамин D).
Тъй като хипопаратиреоидизмът е сравнително рядък, препаратът е одобрен като лекарство сирак. Употребата трябва да бъде ограничена до пациенти, които не постигат адекватни нива на калций при стандартно лечение с калций и витамин D.
EMA задължава производителя да проведе друго 26-седмично клинично проучване. Там безопасността и ефективността на лекарството ще бъдат проучени допълнително. Темите са схемата на дозиране, ефектите от лечението върху симптомите, влиянието върху качеството на живот и промените в метаболизма на калция и фосфатите.