DCMedical Fiber; кистозно, револвиращо лечение; но много скъпо

Кистозна фиброза, революционно тройно лечение дава големи надежди на пациентите, но проблемът е, че ако бъде одобрен, схемата за лечение е много скъпа, включително за американците! В Румъния 500 деца и юноши страдат от това заболяване, а продължителността на живота им е половината от това, което трябва да бъде.!

Невероятни резултати

Това лечение, основано на 3 молекули, се счита за революционно, тъй като в две предварителни проучвания е установено, че е полезно за 90% от пациентите с муковисцидоза, отбелязва medicinenet.com.

Проучванията са краткосрочни, като се има предвид, че само за четири седмици са наблюдавани подобрения в белодробната функция при възрастни пациенти, лекувани с режима на 3 лекарства. Експертите са оптимисти, че резултатите ще бъдат подобни в по-големите клинични изпитвания, които вече са в разгара си.

Най-интересното, казаха те, е, че подходът с тройно лекарство може да отвори нови възможности за лечение на почти всички пациенти с муковисцидоза.

Променящи играта лечения

"Това не е лек за муковисцидоза", казва д-р Стивън Роу, който ръководи едно от проучванията. "Но това напълно променя играта.".

Муковисцидозата (CF) е генетично заболяване, което причинява персистиращи белодробни инфекции. С течение на времето обширното увреждане на белите дробове води до дихателна недостатъчност. Доскоро децата с муковисцидоза обикновено умираха преди да навършат училищна възраст. Но с подобрените лечения, стартирани през последните години, продължителността на живота сега е около 40 години, според Американската фондация за муковисцидоза.

Муковисцидозата се причинява от различни мутации в ген, наречен CFTR. През последните няколко години са създадени лекарства, насочени към тези мутации. Известни като CFTR модулатори, тези лечения се считат за голям пробив в лечението на състоянието, но те работят добре само за малък брой хора с определени CFTR мутации, обясни Роу, директор на Университетския изследователски център за муковисцидоза. от Алабама, Бирмингам, цитиран от medicinenet.com.

Най-честата мутация, която причинява муковисцидоза, се нарича F508del - и е доказано, че е трудно да се лекува терапевтично, каза Роу.

Пациенти, избрани от най-засегнатите групи

Около половината от хората с муковисцидоза имат две копия на мутацията (по едно наследствено от всеки родител). За тях комбинация от два съществуващи CFTR модулатора може относително да подобри дишането - но общите ефекти са само „скромни“, каза Роу.

След това други 30% от пациентите с муковисцидоза имат само едно копие на F508del, плюс още един дефект, известен като мутация с „минимална функция". За тях съществуващите CFTR модулатори изобщо не работят.

И двете нови клинични проучвания са фокусирани върху двете групи пациенти. Резултатите са публикувани в New England Journal of Medicine на 18 октомври, за да съвпаднат с изложението на изследователите на срещата на северноамериканската муковисцидоза в Денвър.

Екипът на Rowe тества комбинация от два налични CFTR модулатора - tezakaftor и ivakaftor - плюс експериментален, известен като VX-659. Другият екип използва същите съществуващи лекарства заедно с подобно ново лекарство, наречено VX-445.

След четири седмици лечение за групата, изследвана от Rowe, беше установено, че терапията с тройно лекарство подобрява белодробната функция при пациенти с двата вида мутации. Техните белодробни показатели са се увеличили средно с до 13 процентни пункта (при тестове FEV1), което Роу определи като „изразено подобрение“.

Другата изследвана група имаше почти идентични резултати.

Огромна цена за цял живот

Сега въпросът е дали може да се поддържа подобрена белодробна функция, но също така дали лекарствата предотвратяват обострянето на симптомите и усложненията, пише д-р Фернандо Олгин от Университета в Колорадо, Аврора.

Мащабните клинични проучвания включват и 12-годишни пациенти.

Ако двете експериментални лекарства, използвани в схемите за лечение, бъдат окончателно одобрени, ще има истински проблем с цената.!

Понастоящем Vertex продава комбинацията от tezakaftor и ivakaftor като Symdeko - на отчетена списъчна цена от $ 292 000 годишно. В САЩ над 30 000 души имат муковисцидоза, според фондацията.

Продължителност на полуживот в Румъния

В Румъния, според Румънската асоциация за муковисцидоза, има около 500 деца и юноши с муковисцидоза (муковисцидоза), които се нуждаят от допълнителна помощ, за да направят живота си по-дълъг и по-добър.

Докато в Западна Европа и отвъд океана продължителността на живота на такива пациенти е 40 години, в Румъния средната продължителност на живота им е само 20 години, средно.

1 на 2500 деца се ражда с това заболяване.