Cerdelga капсули 84 mg
Как да използвате Cerdelga?
Cerdelga се предлага под формата на капсули (84 mg) за перорално приложение. Cerdelga може да се получи само по лекарско предписание, а лечението трябва да бъде започнато и контролирано от лекар, който има опит в лечението на болестта на Гоше. Преди започване на лечението с Cerdelga трябва да се направи тест, за да се определи колко бързо се метаболизира лекарството в телата на пациентите (т.е. да се определи дали те са бавни, междинни или бързи метаболизатори). Лекарството не трябва да се дава на пациенти, чието тяло метаболизира това лекарство с много висока скорост (известно като „ултра бързи метаболизатори“) или на тези, чийто метаболитен капацитет е неизвестен или които не са тествани.
Препоръчителната доза Cerdelga при пациенти, които метаболизират лекарството с нормална скорост (междинни или бързи метаболизатори), е 1 капсула, приета два пъти дневно.
За пациенти, чието тяло бавно метаболизира лекарството (бавни метаболизатори), препоръчителната доза е 1 капсула веднъж дневно. За повече информация вижте листовката.
Как работи Cerdelga?
Активното вещество в Cerdelga, елиглустат, действа, като блокира действието на ензим, участващ в производството на липидния глюкозилцерамид. Тъй като натрупването на този липид в органи като далак, черен дроб и кости е отговорно за болестта на Гоше тип 1, намаляването на производството на този липид помага да се предотврати натрупването му и по този начин помага на засегнатите органи да функционират по-добре.
Какви ползи показа Cerdelga по време на проучванията?
Cerdelga е доказала своята ефективност при лечението на болестта на Гоше в две основни проучвания.
Първото проучване включва 40 нелекувани преди това пациенти с болест на Гоше тип 1 и е насочено главно към намаляване размера на далаците на пациентите. След 9-месечно лечение пациентите, получаващи елиглустат, имат средно намаление на размера на далака с 28%, в сравнение с 2% увеличение на пациентите, получаващи плацебо (фиктивно лечение). Пациентите, получаващи Cerdelga, също показват подобрение на други признаци на заболяването, като намален размер на черния дроб и повишени нива на хемоглобин (протеин, открит в червените кръвни клетки, който пренася кислород в тялото).
Cerdelga също се оказа ефективна в друго проучване, включващо 160 пациенти с болест на Гоше от тип 1, които преди това са били лекувани с липсваща ензимна заместителна терапия и чиито симптоми на заболяването са били контролирани. Някои от пациентите са лекувани с Cerdelga, докато други са лекувани с ензимна заместителна терапия. Това проучване установи, че след една година лечение заболяването остава стабилно при 85% от пациентите, лекувани с Cerdelga, в сравнение с 94% от пациентите, които продължават ензимно-заместителната терапия.
Какви са рисковете, свързани с Cerdelga?
Най-честата нежелана реакция при Cerdelga (която може да засегне повече от 1 на 10 души) е диария при около 6 пациенти на 100. Повечето нежелани реакции са леки и преходни. За пълния списък на всички нежелани реакции, съобщени при Cerdelga, вижте листовката.
Cerdelga не трябва да се приема с някои лекарства, които могат да попречат на способността на организма да метаболизира лекарството, което може да повлияе нивата на Cerdelga в кръвта.
За пълния списък с ограничения вижте листовката.
Защо Cerdelga беше одобрена?
Комитетът по лекарствата за хуманна употреба (CHMP) на агенцията реши, че ползите от Cerdelga са по-големи от рисковете, и препоръча да бъде одобрен за употреба в ЕС. Cerdelga е доказано ефективна за облекчаване на симптомите на заболяването при повечето пациенти, които не са били лекувани преди това за болест на Гоше тип 1 и за поддържане на стабилността на заболяването при повечето пациенти, лекувани преди това с ензимно-заместителна терапия. Въпреки това, малък брой пациенти (приблизително 15%), които са преминали от ензимно заместваща терапия към Cerdelga, не са отговорили оптимално след една година лечение. При тези пациенти трябва да се обмислят други възможности за лечение. Всички пациенти, които променят лечението от ензимно-заместителна терапия, трябва да се наблюдават редовно за прогресия на заболяването.
По отношение на безопасността, нежеланите реакции обикновено са леки и преходни, но CHMP препоръчва по-нататъшното проучване на дългосрочната безопасност на лекарството.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасното и ефективно използване на Cerdelga?
Разработен е план за управление на риска, за да може Cerdelga да се използва възможно най-безопасно. Въз основа на този план, информацията за безопасността е включена в Кратката характеристика на продукта и листовката за Cerdelga, включително подходящи предпазни мерки, които трябва да се следват от медицинския персонал и пациентите.
Освен това компанията, която продава Cerdelga, ще предоставя на лекари и пациенти образователни материали, за да гарантира, че само пациенти с болест на Гоше от тип 1 се лекуват с Cerdelga и че лекарството не се използва с други лекарства, които могат значително да променят нивата му в кръвта. Всички пациенти, получаващи Cerdelga, ще бъдат снабдени с карта за предупреждение за пациента. Компанията също така ще следи пациентите, лекувани с Cerdelga, за да наблюдава дългосрочната безопасност на лекарството.
Допълнителна информация е налична в резюмето на плана за управление на риска.
Допълнителна информация за Cerdelga
На 19 януари 2015 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в целия Европейски съюз, за Cerdelga.
Това резюме е последно актуализирано през 01-2015.