Тройна комбинация Kaftrio срещу муковисцидоза; АПТЕКА АДХОК

Отделни разпоредби в ЕС

Другото име в ЕС е оправдано от различния тип опаковка. Тъй като в САЩ опаковката съдържа два различни вида таблетки: Портокалите са с етикет T100 и съдържат и трите активни съставки. Две таблетки се приемат сутрин със закуска. Сините таблетки са означени с V150 и съдържат само ивакафтор. По време на вечеря се приема по една таблетка. В Европа обаче властите предвиждат, че две различни таблетки може да не са в една опаковка, за да минимизират риска от объркване. Ето защо в ЕС, освен тройната комбинация, активната съставка ивакафтор - известна под търговското наименование Kalydeco - все още се предписва индивидуално за вечерен прием. Храната винаги трябва да съдържа мазнини за по-добро усвояване на активните съставки. Между двете дози трябва да има поне 12 часа.

Най-честите нежелани реакции на Trikafta включват главоболие, инфекции на горните дихателни пътища, коремна болка, диария, обриви, повишени чернодробни ензими, повишени нива на креатин фосфокиназа, ринит и синузит и повишени нива на билирубин. За да се проучат допълнително дългосрочните ефекти на комбинацията, EMA призовава за фаза на проследяване на представителна популация пациенти. Обикновено това са пет години. „Все още не знаем колко добре ще действа лекарството в дългосрочен план и дали в крайна сметка ще има критични странични ефекти“, обяснява д-р. Луц Нарлих, ръководител на амбулаторията за муковисцидоза в Университетската болница в Гисен. „Тук разчитаме на по-нататъшни проучвания, за да наблюдаваме това. Основата за бъдещи проучвания за безопасността на лекарствата е независимият германски регистър за муковисцидоза, който се управлява от Mukoviszidose e.V. "

Клиничната картина на муковисцидоза

Кистозната фиброза е вродено метаболитно заболяване. В Германия до 8000 души са засегнати от нелечимо наследствено заболяване. Според центъра на Хелмхолц в Мюнхен всяка година се раждат около 200 деца с болестта. Неправилните хлоридни канали на повърхността на клетките гарантират, че течностите във всички органи (бронхи, панкреас, храносмилателен тракт, потни жлези) стават по-вискозни. Силно вискозната слуз вече не може да се отцеди правилно. В резултат на това може да има повишена колонизация с микроби. Най-честите симптоми включват постоянна кашлица, лошо храносмилане и повтаряща се пневмония. Засега метаболитната болест не се лекува. На засегнатите се дават антибиотици в различни комбинации на редовни интервали. Болестта се причинява от мутации в гена CFTR.