Техника на; редактиране; на ДНК, използвана за първи път за лечение на чернодробни заболявания
Техника за "редактиране" на ДНК се използва за първи път за лечение на чернодробни заболявания и може да се използва в бъдеще за предотвратяване на синдрома на Даун, според проучване на изследователи от Масачузетския технологичен институт (MIT) в САЩ. на Америка.
Техника за "редактиране" на ДНК, използвана за първи път за лечение на чернодробно заболяване (Изображение: Shutterstock)
Според dailymail.co.uk в това проучване е излекувано генетично чернодробно заболяване, извършено върху живи мишки, използвайки революционна техника за "редактиране" на генома, която скоро може да се използва при пациенти.
Техниката, наречена "Crispr", може да предизвика поредица от малки промени в огромната генетична база данни в структурата на ДНК, с голяма точност.
„Crispr“ - произнася се „crisper“ - е използван за коригиране на една „буква“ в генетичната азбука на мишки, претърпели мутация в гена, свързана с метаболизма на черния дроб.
ПОСЛЕДНИ НОВИНИ
Изобретателят на ваксината Covid-19 знае кога животът ще се нормализира. "Много съм уверен"
Йон Кристою: Държавата е отговорна за пожара
ХОРОСКОП, 16 НОЕМВРИ - На тези знаци се доверяват грешните хора. Който рискува да ги разочарова
Кога животът ще се нормализира? Отговорът на един от създателите на ваксината срещу COVID-19, произведена от BioNTech - Pfizer
Учените смятат, че подобна мутация в същия ген причинява генетично наследено чернодробно заболяване при хората и изследователите се надяват да започнат клинични изпитвания при пациенти с хора след няколко години.
Американски учени смятат, че могат да бъдат направени редица промени в ДНК за лечение на различни генетични заболявания, като сърповидно-клетъчна болест, синдром на Даун и болест на Хънтингтън.
Новата техника използва "рестрикционни ензими", за да насочи определени части от 23 двойки човешки хромозоми, без да произвежда нежелани мутации.
Тези ензими са открити през 1987 г. и първоначално се е смятало, че са част от структурата на некодираща ДНК, наричана още „сметна ДНК“. По-късно учените научиха, че този тип ДНК се използва като защитен механизъм, използван от бактериите срещу инвазивни вируси.
Но неговият потенциал беше напълно разбран едва преди две години, когато изследователите откриха, че некодиращата ДНК може да се комбинира с ензим, наречен Cas9, и да се използва за „транскрибиране“ на човешкия геном.
За това проучване учените от Масачузетския технологичен институт (MIT) използваха метода Crispr, за да идентифицират и коригират мутантната двойка ДНК в гена на чернодробния LAH.
Тази мутация може да доведе до летално натрупване на аминокиселината тирозин при 1 на 100 000 души. Пациентите трябва да получават лекарства и да спазват диета с ниско съдържание на протеини.
Изследователите от MIT са успели да излекуват това рядко чернодробно заболяване при мишки, след като са заменили около една трета от общите им чернодробни клетки с три линии РНК.
РНК линиите действаха като водещи молекули за намиране на мутантната двойка ДНК, наречена FAH. След това ензимът Cas9, прикрепен към линиите на РНК, успя да възстанови тези мутантни гени.
Използвайки този метод, правилният ген беше вмъкнат в около един на 250 хепатоцити (клетки, които съставляват по-голямата част от черния дроб). През следващите 30 дни тези здрави клетки започнаха да се размножават и да заместват болните чернодробни клетки.
Учените смятат, че техниката е толкова точна, че може да се използва при генна терапия - замяна на мутантни гени със здрави гени - за ефективна борба със летални вируси като ХИВ и заболявания като рак.
Той също така поражда редица противоречия, тъй като техниката може да се използва и за коригиране на дефектни гени в човешки ембриони, което позволява на лекарите да премахнат редица потенциални заболявания дори преди раждането на бебетата.
В миналото генната терапия разчиташе на използването на вируси за случайно вмъкване на ДНК в човешкия геном - неточна и рискована практика.