Рецидив на β-таласемия майор повече от 20 години след идентична бременност при майката и

повече

Теми

  • Анемия
  • Трансплантация на костен мозък
  • Имунотерапия

Алогенният BMT остава единственото лечебно лечение на β-таласемия майор. 1, 2 Ранният неуспех на присадката и постоянният смесен химеризъм не са необичайни след OMT 3, но късната рецидив на β-таласемия е рядка, като само няколко случая са били успешно лекувани с втора трансплантация. 4, 5 Въпреки че инфузията на донорни лимфоцити (DLI) е ефективно лечение за късен рецидив на някои хематологични злокачествени заболявания след алогенна OMT 6, DLI се съобщава само в няколко случая на ранен неуспех на трансплантацията при таласемия. 7, 8

Ние съобщаваме за случай на късно рецидивираща β-таласемия майор, успешно лекуван с IDD 23 години след BMT. Пациентът подписа съгласие, одобрено от ревизионната комисия на съоръжението, което му позволява да използва медицинските си записи за изследователски цели. 2,5-годишно момче е получило BMT терапия от сестра си, идентично с ABO и проявяващо бета-таласемия, след като е било кондиционирано до BU (14 mg/kg) и CY (200 mg/kg). Рисковата категория преди трансплантацията на Lucarelli е клас 2. Циклоспорин и метотрексат са били използвани за профилактика на GVHD. Присаждане с три линии беше извършено на 36-ия ден, с пълен донорен химеризъм, документиран чрез цитогенетичен анализ на 726-ия ден след BMT. Той не е развил остра или хронична GVHD и циклоспоринът е спрян на 82-ия ден след OMT.

Нормалното развитие и броят на кръвните клетки са били задоволителни до 22,4 години след ОМТ, когато пациентът е имал остър епизод на диспнея, треска и хемолитична анемия. Нивото на хемоглобина му е 5,5 g/dL, но броят на белите кръвни клетки и тромбоцитите е нормален. Той получи 2 U облъчени червени кръвни клетки и хемолизата се подобри спонтанно. Седем месеца по-късно отново се наблюдава хемолитична анемия и той става зависим от трансфузията на червените кръвни клетки. Hb електрофорезата разкри рецидив на β-таласемия майор с повишен Hb F (23,5%), намаляване на нормалните Hb A1 и HB A2 (2,8%). BM е хиперклетъчна и е еритроидна хиперплазия и не показва признаци на дисплазия, бласти или цитогенетични аномалии. Тестовете за химеризъм разкриват, че 10% от нефракционираните BM клетки, 5,5% от фракционираните CD34 + клетки на мозъка, 78% от CD3 + клетките в периферната кръв и 2,6% от CD33 + клетките от периферна кръв са с донорски произход.