OTSZ Online - Вече има лек за генетично затлъстяване

Rhythm Pharmaceuticals Inc. обявява одобрението на FDA през ноември 2020 г. на затлъстяването на сетмеланотид за генетичен произход (POMC и/или LEPR дефицит).

otsz

Rhythm Pharmaceuticals Inc. (Бостън, Масачузетс) обяви на 13 май, че въз основа на обнадеждаващи резултати от клинични изпитвания FDA е одобрила тестов препарат на ситмеланотид за лечение на тежко затлъстяване (дефицит) поради POMC и LEPR дефицит. Приложението за нови лекарства (NDA) преди това е получило рейтинги за лекарства сираци както в Съединените щати, така и в Европа, а изследваното лекарство е получило пробивна терапия от FDA, а EMA е добавила в програмата PRIME. След това не е изненадващо, че FDA ще оцени продукта в процес на приоритетен преглед и ще определи PDUFA дата на 27 ноември 2020 г. Rhythm Pharmaceuticals планира да кандидатства за разрешение в Европейския съюз през втората половина на 2020 г.

Относно изпитваното вещество (сетмеланотид)

Клинични изпитвания

Rhythm също така оценява ефикасността на сетмеланотид за намаляване на глада и телесното тегло при пациенти със синдром на Bardet-Biedl и Alström и синдром на Smith-Magenis в друго проучване фаза III (NCT03013543), като първите данни се очакват в края на 2020 г. или началото на 2021 г.

За някои видове генетично затлъстяване

При затлъстяване със синдром затлъстяването се появява едновременно с други добре дефинирани клинични фенотипи, като умствена изостаналост или специфични за органа нарушения в развитието. Днес ние познаваме около двадесет и пет вида синдром на затлъстяването. Тези синдроми могат да се дължат на несвързани генетични дефекти или хромозомни аномалии, могат да бъдат автозомни, т.е. дефектният ген се намира на физическа хромозома или може да бъде свързан със полова хромозома, Х хромозомата.