OTSZ Online - ново лекарство, което понижава наследствените високи нива на холестерол

Проучването фаза III ELIPSE HoFH показва, че evinacumab намалява нивата на LDL холестерол средно с 49% при пациенти с фамилна (наследствена) хиперхолестеролемия.

лекарство

Относно изпитваното вещество (evinacumab)

Evinacumab (REGN1500) е фазово, напълно човешко моноклонално антитяло (mAb), което специфично се свързва с ANGPTL3 (ангиопоетин-подобен 3) протеин. Като инхибитор на липопротеинова липаза и ендотелна липаза, ANGPTL3 инхибира активността на ензимите, участващи в метаболизма на липопротеините. Evinacumab е разработен от Regeneron, след като генетични изследвания през последните години са установили връзка между rs16996148 (CILP2 локус), rs17321515 (TRIB1 локус) и rs12130333 (ANGPTL3 локус) варианти и те са свързани с дислипидемични заболявания. Генът ANGPTL3 (ангиопоетин-подобен 3) е разположен в хромозома 1p31. ANGPTL3 се експресира изключително в черния дроб и след това се превръща в инхибитор на циркулиращата липопротеинова липаза, като по този начин регулира нивата на триглицеридите в плазмата и нивата на HDL (липопротеин с висока плътност). Понастоящем евинакумаб се изследва за лечение на рефрактерна хиперхолестеролемия (фаза II) и тежка хипертриглицеридемия (фаза III).

Относно клиничното изпитване ELIPSE HoFH

Относно наследствения висок холестерол (фамилна хиперхолестеролемия)

HoFH (хомозиготна фамилна хиперхолестеролемия) е изключително рядко генетично заболяване (засягащо 1300 души в САЩ), което може да доведе до животозастрашаващи усложнения. HoFH е най-тежката форма на фамилна хиперхолестеролемия, характеризираща се с изключително високи нива на LDL (липопротеин с ниска плътност) и холестерол (LDL-C). В дългосрочен план значително повишените нива на LDL-C при пациенти с HoFH включват ювенилна атеросклероза, сърдечно-съдови заболявания, напр. може да доведе до остър коронарен синдром, инфаркт и инсулт. Причината за фамилната хиперхолестеролемия се дължи на генетична мутация (разстройство) в LDL рецепторите. Този протеин е отговорен за получаването на холестерол от кръвта в клетките.