Опция за терапия PKDcure Германия

Растежът на кистите се забавя и годишната загуба на бъбречна функция намалява. От края на 2015 г. тази нова терапевтична възможност (Tolvap.) За лечение на ADPKD може да бъде предписана в Германия. Европейската комисия за разрешение за употреба даде одобрение на 27 май 2015 г.

терапия

Лекарството се използва за намаляване на растежа на кистата и намаляване на бъбречните показатели. В 3-годишното проучване растежът на бъбречния обем е намален с 50%, а годишната загуба на бъбречна функция е намалена с 26%.

Препоръки за пациентите

Тригодишното проучване определя ефектите върху растежа на кистата, намаляването на загубата на бъбречна функция и други ефекти. Ръстът на бъбречния обем е намален с 50%, а годишната загуба на бъбречна функция е намалена с 30%.

Активната съставка обаче има и странични ефекти. Информацията може да бъде намерена в "Резултати от изследването". Понастоящем се провеждат допълнителни проучвания за ефективността и целевите групи като част от проучването REPRISE.

Ако вие като пациент се интересувате от рецепта на лекарството, препоръчваме следните стъпки (заедно с вашия нефролог или PKD център за компетентност):

Стъпка 1: Подходящо ли е лекарството за вас?

  • Проверете лабораторните си стойности, за да видите дали сте в етап 1 до 3 (нормални до умерени стойности на бъбреците).
  • Работете с вашия нефролог, за да разберете дали имате бърз растеж на киста на бъбреците. Такъв е случаят с размер на бъбреците най-малко 600 ml/m телесен размер или бъбречен обем> 1000 ml.
  • Ако размерът на бъбреците ви все още не е известен, той трябва да се определи чрез ЯМР (висока точност) или ултразвук (ограничена точност).
  • Добре ли са чернодробните Ви стойности/чернодробните ензими?
  • Направете една или две дискусии с вашия нефролог за предимствата и недостатъците.
  • Запишете историята на eGFR.
  • Рискови фактори за по-бърза загуба на eGFR са високо кръвно налягане, големи бъбреци, усложнения на кистата и повишено съотношение албумин/креа.

Стъпка 2: подробен съвет

Най-добре е да използвате център за компетентност ADPKD за първоначална консултация (напр. В университетите). Ако е необходимо, можете да привлечете партньора си.

Проверете дали вашият нефролог има регистрация/обучение за предписване. В противен случай той може да използва връзката, за да се регистрира чрез „Информация за лекари“.

Поради възможни нежелани реакции от вас се изисква високо ниво на съответствие (редовни посещения при лекар, количество течности, ...).

Ако не сте сигурни дали можете да запазите предвиденото (високо) количество за пиене, по-добре се дистанцирайте.
Забележка: Можете да използвате цвета на урината, за да направите груба оценка дали количеството, което пиете, е подходящо. Нефрологът може да използва осмоларността, за да определи дали пиете твърде малко (или твърде много).

Стъпка 3: лекарството се приема.

Прочетете подробната брошура за пациента и си направете бележки по време на консултациите с вашия нефролог.

  • Придържайте се към предписаната доза и обърнете внимание на препоръчаното количество напитка.
  • Ходете на редовни прегледи (първоначално месечно).
  • Помолете Вашия лекар да въведе вашите стойности на напредъка в регистъра на изследването.
  • Ако имате някакви въпроси, свържете се с вашия нефролог.
  • Ако усетите ефектите (според консултацията), свържете се с Вашия лекар

Обмен на информация между засегнатите

Много членове вече имат опит с приемането на наркотици и управлението на ежедневието си. Те се обменят във форум. Възникват много въпроси, на които се отговаря там, особено преди решението или по време на вземането му.

Допълнителна информация

Резултати от изследването

При пациенти с автозомно доминиращо поликистозно бъбречно заболяване (ADPKD или кистозно бъбречно заболяване), вазопресиновият антагонист може да намали растежа на кисти с повече от половината, да облекчи симптомите и да забави прогресията на бъбречната недостатъчност.

Последващи действия в проучването AD (H) PKD

По отношение на продължителното, хронично заболяване ADPKD и предполагаемо необходимото използване на лекарството в продължение на десетилетия - проучване с тригодишно наблюдение е сравнително кратко. Регистърът на AD (H) PKD е създаден, за да позволи възможно най-добрия запис на успеха на лечението и всякакви странични ефекти

Резултатите от проучването REPRISE

Кистозни бъбреци: проучването потвърждава ефективността и безопасността на терапията

„Антагонистът на вазопресин-2 може да забави прогресията на хроничната бъбречна недостатъчност при пациенти с автозомно доминиращо поликистозно бъбречно заболяване (ADPKD). Проучване от фаза 3, поискано от американската агенция по лекарствата FDA в New England Journal of Medicine (2017; doi: 10.1056/NEJMoa1710030) също потвърждава, че често се случва увреждане на черния дроб, което обаче е било обратимо след спиране на лекарството. ", Според Ärzteblatt от 6 ноември 2017 г.

Комисията по лекарствата обобщава резултатите, както следва:

Активната съставка инхибира рецептора на вазопресин-2 в събирателните канали на бъбреците. Целта на това е да инхибира растежа на киста при пациенти с киста и да запази бъбречната функция. Той е одобрен в Европа, но не и в САЩ. Страничните ефекти могат да бъдат значителни. За пациентите с нарушена бъбречна функция, действителната целева група, няма налични данни, които да оправдаят предписанието.

Нова възможност за терапия срещу кистозни бъбреци

Проф. Куршат обяснява възможностите за терапия