Опция Isturisa за болестта на Кушинг APOTHEKE ADHOC
Берлин - Американската агенция по лекарствата одобри Novartis за Isturisa (озилодростат): Активната съставка представлява нова възможност за лечение на пациенти с болест на Кушинг, които или не могат да се подложат на хипофизна хирургия, или са претърпели операция, но все още страдат от болестта Страдайте.
Болестта на Кушинг е рядко състояние, при което надбъбречните жлези произвеждат твърде много кортизол. Причините могат да бъдат различни: ако туморът е причината, възможна е операция или лъчение, но фармакологичните възможности засега са ограничени. Isturisa е първото лекарство, одобрено от FDA, което директно се бори с това свръхпроизводство на кортизол, като блокира ензима, известен като "11-бета хидроксилаза" и предотвратява синтеза на кортизол.
Намаляване на нивото на кортизол
„FDA подкрепя разработването на безопасни и ефективни лечения за редки заболявания. Тази нова терапия може да помогне на хората с болестта на Кушинг, рядко състояние, при което прекомерното производство на кортизол излага на риск други медицински проблеми “, каза Мери Тхан Хай, директор на Службата за оценка на лекарства II към Центъра за оценка и изследване на лекарствата на FDA. „Това лекарство помага на пациентите да постигнат нормални нива на кортизол и е важен вариант за лечение на възрастни с болестта на Кушинг.“ Ето защо Isturisa вече получи наградата Orphan Drug Award - специален статут за лекарства, използвани за лечение на рядко заболяване.
Често болестта на Кушинг се причинява от тумор на хипофизата. Това освобождава повишено количество хормон адренокортикотропин. Това от своя страна стимулира надбъбречната жлеза да произвежда прекомерни количества кортизол. Болестта засяга най-често възрастни на възраст между 30 и 50 години. Жените са около три пъти по-склонни да страдат от болестта на Кушинг, отколкото мъжете.
Възможни са сериозни вторични заболявания
Болестта може да доведе до други здравословни проблеми като високо кръвно налягане, затлъстяване, диабет тип 2, кръвни съсиреци в краката и белите дробове, загуба на кост и счупени кости, отслабена имунна система или психологични оплаквания като депресия. В допълнение, тялото се променя: Пациентите обикновено страдат от тънки ръце и крака, кръгло, червено, пълно лице и увеличени мазнини около врата. Освен това засегнатите често развиват по-лесно синини или лилави стрии и имат слаби мускули.
Одобрението на Isturisa се основава на проучване на 137 възрастни пациенти - около три четвърти от тях жени - със средна възраст 41 години. По-голямата част от пациентите или вече са били подложени на хипофизна хирургия, която не е довела до желаните резултати, или за операция не е ставало дума за тях. През 24-седмичната фаза с едно рамо, отворена марка, всички пациенти са получавали начална доза от 2 mg озилодростат два пъти дневно, която може да се увеличава на всеки две седмици до 30 mg два пъти дневно. В края на 24-те седмици около половината от пациентите са имали нива на кортизол в нормални граници. След този момент 71 пациенти, които не са имали нужда от допълнително увеличаване на дозата през последните 12 седмици и които са понасяли лекарството, са влезли в осемседмично, двойно-сляпо, рандомизирано проучване за отнемане, в което са получавали или Isturisa, или плацебо. От пациентите, които продължават да получават озилодростат, 86% са имали нормални нива на кортизол, в сравнителната група с плацебо те са били само 30%.
Най-честите нежелани реакции са надбъбречна недостатъчност, главоболие, повръщане, гадене, умора и оток. Това може също да доведе до хипокортизолизъм, удължаване на QT интервала в ЕКГ и увеличаване на предшествениците за надбъбречните хормони и андрогените.