Ново в лечението на бета-таласемия чрез генна терапия - DIM генна терапия

На 28 март Комитетът по лекарствата за хуманна употреба (CHMP) на Европейската агенция по лекарствата (EMA) излезе с положително становище за разрешението за употреба (MA) на Zynteglo, предназначено за пациенти с β-таласемия, зависима от трансфузия (TDT).

Трансфузионно зависимата β-таласемия (минимум 8 трансфузионни сесии годишно) е тежко генетично заболяване, причинено от мутация, която намалява или предотвратява производството на хемоглобин, протеин в червените кръвни клетки, който е от съществено значение за транспорта на кислород в тялото. Пациентите с TDT се диагностицират много рано, от ранна възраст и изискват систематичен, дългосрочен режим на трансфузия, за да се поддържа достатъчно ниво на хемоглобин. Това лечение обаче води до полиорганна недостатъчност в дългосрочен план. Понастоящем единственото лечебно лечение е трансплантацията на хемопоетични стволови клетки (HSC), при условие че имате семейство, съвместимо с донор.

ново

Целта на генната терапия, и по-специално лечението със Zynteglo, е да се възстанови достатъчно ниво на хемоглобин при пациенти с TDT, за да им се позволи да преодолеят хроничните кръвопреливания, на които се подлагат през целия си живот.

Активното вещество на Zynteglo се състои от HSCs, събрани от пациента, към които е добавен ген, кодиращ модифициран и функционален бета-глобин, който има потенциал да повиши общото ниво на хемоглобина и по този начин да премахне зависимостта от хроничните кръвопреливания. Този ген се прехвърля в HSCs чрез Lentiviral (LV) тип вектор, наречен “LentiGlobin”, разработен в Харвардския университет в Бостън и CEA във Fontenay-aux-Roses, разработен след това от американската компания Bluebird Bio. Веднъж модифицирани, клетките се инжектират отново в пациента след миелоаблативно лечение (унищожаване на болния мозък за реконструкция с новите модифицирани стволови клетки).