Наскоро одобрено лекарство в ЕС намалява опасните нива на триглицериди при пациенти с
Пациенти с рядко генетично заболяване, наречено фамилен синдром на хиломикронемия (FCS), които не са в състояние ефективно да регулират триглицеридите в кръвта, са показали положителни резултати след лечение с волансорсен, разработено от Ionis Pharmaceutical, според резултатите от фаза III клинично изпитване представено в New England Journal of Medicine, Въз основа на данни от клинични изпитвания, лекарството е одобрено в Европейския съюз, но не и в САЩ.
Volanesorsen значително понижи нивата на триглицеридите според резултатите от персонализирано контролирано проучване фаза III в 40 центъра в 12 държави. Лекарството се предлага на пазара под марката Waylivra.
Volanesorsen води до 77% намаление на средните нива на триглицеридите за три месеца при 33 доброволци, докато 33 пациенти с плацебо имат 18% увеличение. Всички доброволци имаха диета с ниско съдържание на мазнини.
Семейният синдром на хиломикронемия, който засяга между 3000 и 5000 души по целия свят, води до натрупване на мастни частици, наречени хиломикрони в кръвта, които произвеждат нива на триглицериди по-високи от нормалните 10 до 100 пъти.
Състоянието може да причини силна коремна болка поради възпаление на панкреаса, увреждане на органи и нерви и мастни натрупвания в кожата. Пациентите трябва да се хранят без мазнини и да не пият алкохол.
В 52-седмичното проучване тези, които са получавали волансорсен, са имали намаление на средните триглицериди с 1,712 mg/dL, а пациентите с плацебо са имали увеличение с 92,0 mg/dL.
Като основен страничен ефект, 15 от 33-те пациенти с волансорсен развиват тромбоцитопения с брой на тромбоцитите под 100 000/uL.
Две от 15 са имали нива на тромбоцитите под 25 000/uL, което е довело до интензивна програма за мониторинг на тромбоцитите. Нито един от пациентите на плацебо не е имал този проблем.
20 от 33 са имали инжекционни реакции след самостоятелно прилагани седмични подкожни инжекции, друго нежелано събитие, което не се наблюдава при пациенти с плацебо.
Само 19 от 33-те пациенти с volanesorsen са завършили 52-седмичния тест, в сравнение с 31 от 33 в групата на плацебо. В групата на volanesorsen девет пациенти са изтеглени поради нежелани събития, четирима се оттеглят доброволно и един е оттеглен за неспазване.
„Ефектите от лечението с волансорсен се запазват в продължение на шест месеца, когато нивата на триглицеридите са по-ниски със средно 53% в групата на воланзорсен, в сравнение със средно увеличение от 25% в плацебо групата“, казват изследователите., водена от д-р Джоузеф Вицтум от Калифорнийския университет в Сан Диего, цитиран от Ройтерс.
Европейската комисия одобри лекарството през май, осем месеца след като Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) отхвърли одобрението за Waylivra.
Компанията води преговори с регулаторите от САЩ и Канада за отхвърляне на искането за одобрение.