Най-скъпото лечение в света, одобрено в САЩ
Публикувано на 28.05.2019 в 14:53
Генната терапия с Zolgensma току-що е одобрена в САЩ и е в процес на преглед в Европа за лечение на рядко заболяване, което убива деца преди да навършат 2 години. Терапевтична революция, цената на която въпреки това може да създаде етични проблеми.
Zolgensma се прилага като единична инжекция.
AWO/Научна фотобиблиотека/AFP
Почти 2 милиона евро: това е обявената цена в САЩ на най-скъпото лекарство в света, генната терапия Zolgensma, проектирана от швейцарската фармацевтична група Novartis. В процеса на разрешаване в Европа, това лечение на рядко заболяване с "революционна" ефикасност няма да е последното, което ще представлява икономическо предизвикателство от този мащаб.
Спинална мускулна атрофия (SMA), болестта, която причинява загуба на двигателни умения
„Преди тридесет години идентифицирахме първите гени, свързани с редки болести, днес познаваме хиляди от тях!“, Обяснява професор Изабел Десгер, ръководител на отделението по детска неврология в болница Некер (Париж). По този начин са идентифицирани около 300 форми на нервно-мускулни заболявания, които засягат повече от половината от децата, т.е. 40 до 50 000 души, засегнати във Франция.
Сред тези заболявания детската спинална мускулна атрофия (SMA) е особено сериозна. Поради генетичен дефект, който предотвратява производството на протеин, необходим за оцеляването на двигателните неврони, наречен SMN. Без този протеин двигателните неврони умират. Децата с него постепенно губят използването на мускулите си. Докато много често умират от дихателна недостатъчност преди навършване на 2-годишна възраст при страдащите от най-сериозната й форма, известна като "тип 1".
Генната терапия с Zolgensma е най-скъпото лечение в света
Последното лечение на това заболяване току-що е одобрено от Администрацията по храните и лекарствата (FDA), органът, отговорен за разрешаването на лекарства в САЩ: генна терапия, наречена Zolgensma, за която много се говори. И с основание, това лечение, приложено с една инжекция, струва 2.125 милиона долара, или 1.896 милиона евро! Астрономическа цена, която го прави най-скъпото лечение в света. „Zolgensma се изчислява на около 250 000 щатски долара (или около 223 300 евро, бележка на редактора) на година от живота“, или „50% по-малко от текущите разходи за хронично лечение на ОМС, изчислени на 4,1 милиона щатски долара (или почти 3,7 милиона евро, бележка на редактора) ", аргументира се от компанията. Следователно цена, която трябва да се прецени спрямо цената на съществуващото лечение. Скорошният Spinraza (от лабораторията Biogen), който изисква многократни инжекции за цял живот, струва 360 000 евро годишно на дете, уточнява Pr Desguerre.