Мишки, излекувани от болестта на Дюшен

Три независими екипа току-що показаха, че е възможно частично да се излекува мускулната дистрофия на Дюшен чрез модифициране на гена на дистрофиновия протеин.

генетичните ножици

Публикувано на 04.04.2016 г. 10:10 ч

Генетичните „ножици“ (техника CRISPR, увенчано откритие на 2015 г.) трупат успехи. Три независими екипа току-що показаха, че е възможно при миши модел частично да се излекува мускулната дистрофия на Дюшен чрез модифициране на гена на дистрофиновия протеин (работа, публикувана в списание Science). Отсъствието му, пълно или частично, води до прогресивно отслабване на мускулите, тъй като дистрофинът е от съществено значение за поддържането на структурата на мускулните влакна.

Американски екип - Кристофър Нелсън и неговите колеги - като отряза много специфична част от гена на дистрофин, успя да позволи производството на протеин, достатъчен за възстановяване на мускулната функция. Те използваха аденовирусен вектор, за да забият генетичните ножици в мускулните клетки на мишки. Нивото на производство на дистрофин се е върнало до 8% от нормалното си ниво, което е достатъчно за осигуряване на правилна мускулна функция. Изследователите също са лекували шестседмични мишки: постигнато е значително подобрение във функционирането на техните сърдечни и белодробни мускули.