Маслото на Лоренцо
Д-р Джералд Реймънд, д-р Марк Енгелен и д-р Стефан Кемп.
Превод Elise Saunier Vivar, доктор.
Ограничен режим в AGTLC
Биохимичната аномалия на ALD е установена за първи път през 1976 г. (Igarashi et al. 1976). Засегнатите са имали високо ниво на много дълги вериги наситени мастни киселини (LCFA). Откриването на тази аномалия и фактът, че някои от тези мастни киселини са с хранителен произход, мотивира първите опити за намаляване на нивата на LCFA в кръвта чрез промяна в диетата. Тази диета беше много ограничаваща по отношение на избора на храни, тъй като LCFAs присъстват в много растителни и животински продукти. За съжаление, диетичното ограничение на C26: 0 мастни киселини не води до по-ниски плазмени нива на LCFA при пациенти с ALD (Brown et al. 1982).
Инхибира синтеза на AGTLC
Липсата на ефект от диетата даде ясно да се разбере, че тялото също трябва да произвежда значително количество LCFA. Всъщност по-голямата част от LCFA се произвеждат от дълговерижни мастни киселини (Tsuji et al. 1981). Има различни опити за намеса в разтягането на веригите на мастните киселини. Първият подход използва дълговерижни мононенаситени мастни киселини. Тези дълговерижни мононенаситени мастни киселини се различават от дълговерижните наситени мастни киселини, тъй като имат двойна връзка в мастната верига. Хипотезата беше, че мононенаситените мастни киселини ще се конкурират с наситените мастни киселини, за да се свържат с ензимите, отговорни за удължаването на много дълги вериги от мастни киселини (елонгази) и че тези ензими ще имат по-голям афинитет към мононенаситените мастни киселини, отколкото към наситените мастни киселини . Последицата е намаляване на производството на наситени AGTLC (Фигура). Всъщност добавянето на мононенаситени мастни киселини, по-специално олеинова киселина (C18: 1), в хранителната среда на кожни фибробласти от пациенти с ALD намалява синтеза на C26: 0 с 60% (Rizzo et al. 1984).
Маслото на Лоренцо
Добавянето на олеинова киселина (C18: 1), последвано от ерукова киселина (C22: 1), използвана в комбинация с относително нискомаслена диета, води до намаляване на LCFAs за 6 до 8 седмици при пациенти с ALD (Moser et al. 1987; Rizzo и др. 1989) (Фигура 2). Това масло, което е 4: 1 смес от глицерил три-олеат (GTO) и глицерил три-ерукат (GTE), е наречено Lorenzo Oil. Лоренцовото масло се приема през устата и обикновено се понася добре, въпреки че са наблюдавани умерено намаляване на тромбоцитите и повишаване на чернодробните трансаминази.
Лоренцовото масло намалява плазмените нива на AGTLC.
От първите проучвания, изследващи ролята на тази смес при пациенти с ALD, беше много ясно, че тя не влияе върху прогресията на заболяването при хора, засегнати от мозъчната форма. Този резултат е получен многократно. Маслото на Lorenzo не влияе върху хода на церебралната ALD при деца или възрастни и никога не е било показано за церебрална форма на заболяването. Освен това ефектът му никога не е изследван с оглед трансплантация на костен мозък или в периода след това лечение.