KUVAN (sapropt; rine) удължаване на подкрепа в p; диатрия в ph; nylc; тонурия
Като част от одобрението си за общности, KUVAN 100 mg таблетка за перорален разтвор (сапроптерин) вече е включена в лечението на хиперфенилаланинемия (HPA) при деца под 4-годишна възраст с фенилкетонурия (PCU), идентифицирани като отговарящи.
Рандомизирано, отворено проучване, фаза III, проведено в продължение на 26 седмици при 56 деца под 4 години, показва превъзходство на KUVAN, свързано с диета с ниско съдържание на фенилаланин в сравнение с диета самостоятелно по отношение на толерантността към фенилаланин.
Комитетът за прозрачност намира уместност на тази съмнителна разлика от гледна точка отпускане на режима, според лабораторията това съответства на приблизително 200 ml мляко за дете с тегло 11 kg. Той смята, че ще са необходими допълнителни проучвания, за да се изясни клиничната полза от KUVAN, както и неговия дългосрочен профил на безопасност.
С висока ефективност/неблагоприятни ефекти с оглед на наличните данни, KUVAN отговаря на един от идентифицираните приоритети за общественото здраве: подобряване на управлението на редки заболявания.
Комитетът за прозрачност присъди a значителна действителна полза (SMR) към KUVAN за лечение на хиперфенилаланинемия (HPA) при деца под 4-годишна възраст с фенилкетонурия и считани за Лечение от първа линия в тази индикация, за която няма няма терапевтична алтернатива.
Лекарствен продукт, предмет на болнична рецепта, KUVAN е предлага се само в болница.
Двуседмичен тест за новородено Guthrie за фенилкетонурия (илюстрация @ Sgt Eric T. Sheler на ВВС на САЩ) на Wikimedia).
Като част от неговата одобрение на общностите, сега е специалността KUVAN 100 mg таблетка за перорален разтвор (сапроптерин) поддържа при лечението на хиперфенилаланинемия (HPA) при деца под 4-годишна възраст с фенилкетонурия (PKU), които са идентифицирани като реагиращи на този тип лечение.
Досега обхватът на KUVAN беше ограничен до възрастни и деца над 4 години.
A удължаване на показанието при деца под 4-годишна възраст, получено през юни 2015 г.
Удължаването на лечението на KUVAN при деца под 4-годишна възраст се случва следудължаване на показанието му, получено през юни 2015 г., чиято формулировка е:
Само на разположение в болницата, в бутилки от 30 и 120 таблетки, KUVAN е обект на болнична рецепта.
KUVAN и диета с ниско съдържание на фенилаланин спрямо диета самостоятелно
Ефикасността и безопасността на KUVAN при деца под 4-годишна възраст с PKU, идентифицирани като отговор на този вид лечение, са оценени главно вПроучване на фаза III на SPARK,
след като сравних разлика в толерантността към фенилаланин (първична крайна точка) в 56 пациенти средно на възраст 21,2 месеца (+/- 23,1), рандомизирани в 2 групи:
- първият е получил лечение със сапроптерин и е следвал диета с ниско съдържание на фенилаланин (n = 27);
- вторият, следвайки диета с ниско съдържание на фенилаланин (n = 29).
На практика определението за толерантност към фенилаланин се основава на количеството фенилаланин, предписано в диетата.