Как да се лекува наследствен ангиоедем тип 3 - MedMix

Института клинична

Института клинична химия

Наследственият ангиоедем тип 3 е опасно подуващо разстройство. Изследователите искат да изяснят причините и възможностите за лечение на наследственото заболяване.

Антитяло, разработено за лечение на кръвни съсиреци (тромбоза), може също да помогне за лечение на животозастрашаващо подуване. Вероятно изследователите наскоро са открили общ принцип, който може да се използва за лечение на наследствен ангиоедем - включително тези, които се появяват в резултат на алергии или случайни наранявания като черепно-мозъчна травма.

Както съобщават учени от Института по клинична химия и лабораторна медицина към Университетския медицински център Хамбург-Епендорф в Journal of Clinical Investigation, моделите са успели да обяснят молекулярния механизъм на заболяването. „Разбрахме, че болестта е резултат от точкова мутация в ген за коагулационен протеин на кръвта, фактор XII“, казва проф. Д-р. Д-р Томас Рен, ръководител на Института по клинична химия и лабораторна медицина към Университетския медицински център Хамбург-Епендорф (UKE). В резултат на това на този протеин липсва важен компонент на едно място: аминокиселината треонин. Това обаче е точката на прикрепване на захарна структура (гликан), която обикновено покрива повърхността на фактора на кръвосъсирването. Тъй като гликанът не може да се комбинира с протеина, цялата молекулярна структура на фактора се променя. "Това означава, че мутиралият фактор може да се активира сто до хиляда пъти по-лесно от нормалното." Резултатът: Брадикининът, хормонът, който инициира процесите, необходими за развитието на подуване, се произвежда в излишък.

Наследствен ангиоедем и коагулационен фактор

Откритието, че наследственият ангиоедем от тип 3 е резултат от дефектния коагулационен фактор XII, отваря вратата за възможна нова терапия, според проф. Рене: Работна група, която той ръководи, успя да покаже миналата година, че фактор XII е решаващ участва в образуването на кръвни съсиреци (тромбоза).

С антитялото, наречено "3F7", учените също успяха за първи път да произведат активна съставка, която блокира коагулационния фактор XII и по този начин предотвратява образуването на кръвни съсиреци, без да увеличава склонността към кървене. „И сега е показано: Със същата терапия наследственият ангиоедем и евентуално други подуващи заболявания също могат да бъдат лекувани в бъдеще“, каза изследователят от UKE. Първото клинично изпитване на този нов терапевтичен принцип се планира през следващите две години.

Източник: проф. Д-р Д-р Томас Рен, ръководител на Института по клинична химия и лабораторна медицина към Университетския медицински център Хамбург-Епендорф (UKE).