# ILC2019. Обещаващи резултати от givosiran и lanreotide при две редки чернодробни заболявания: остра порфирия и поликистоза на черния дроб

Givosiran, за лечение на остра чернодробна порфирия (PAH) и ланреотид, показан при поликистозна чернодробна болест (BPH), свързана с автозомно доминираща поликистозна бъбречна болест (BPRAD), показа обнадеждаващи резултати в две проучвания, представени на Международния конгрес по хепатология през 2019 г. проведено във Виена.

резултати

„Провеждането на клинични изпитвания при редки заболявания винаги е много трудно поради сложността на записването на достатъчен брой пациенти. Така че авторите на тези две изследвания трябва да бъдат поздравени, защото са успели да изградят и завършат много солидни проучвания, които ще помогнат на пациентите да получат по-добро лечение"- Проф. Марко Марциони, член на борда на EASL (Европейска асоциация за изследване на черния дроб).

Проучване ENVISION

Фаза 3, двойно-сляпо, радомизирано проучване, ENVISION оцени агента за изследване на РНК извод, givosiran, при лечението на PAH (рядко генетично заболяване, което причинява проблеми при синтеза на хем). Разработено е лечение за намаляване на нивото на чернодробната делта аминолевулинова синтетаза. Това е ензим, който причинява натрупване на аминолевулинова киселина и порфобилиноген, токсични междинни продукти на синтеза на хем, отговорни за повтарящи се, потенциално фатални невровисцерални атаки и инвалидизиращи хронични симптоми на PAR.

"Givosiran е нов подход към лечението на това рядко чернодробно заболяване, от което има значителна неудовлетворена нужда."- Конф. Маниша Балвани, Катедра по генетика и геномни науки, Медицинско училище в планината Синай.

Givosiran, прилаган подкожно, 2,5 mg/kg веднъж месечно в продължение на 6 месеца, значително намалява честотата на пристъпите, които изискват хоспитализация, спешна помощ или интравенозно приложение на хемин у дома (със 74%). Освен това в интервенционната група лечението доведе до значително намаляване на нивата на аминолевулинова киселина в урината и порфобилиноген. Нежелани реакции са съобщени при повечето пациенти (80,4% в групата на плацебо, 89,6% в групата на givosiran).

Проучване на DIPAK-1

Второто проучване оценява дългосрочната ефикасност на ланреотид, аналог на соматостатин, при лечението на ДПХ в комбинация с BPRAD. ДПХ е една от най-честите извънбъбречни прояви на BPRAD. Характеризира се с развитието на пълни с течност кисти на черния дроб, които водят до симптоматична прогресивна хепатомегалия.

„Това проучване предоставя сериозни доказателства за това lanreotide е свързан с продължително намаляване на размера на черния дроб причинени от ДПХ при пациенти с BPRAD. Ползите от лечението се запазват дори и след прекратяването му. При пациенти със симптоматична ДПХ трябва да се има предвид продължително лечение с лантреотид. За да се реши дали е необходимо продължително приложение, подходът трябва да бъде насочен към пациента, въз основа на индивидуалния ефект от намаления обем на черния дроб, ефектите върху симптомите, поносимостта и очакваната прогресия на заболяването въз основа на възрастта и пола. "- Д-р Рене ван Аерц от медицинския център на Университета Радбуд, Неймеген, Холандия.

120-седмичното, рандомизирано, отворено проучване на DIPAK-1 сравнява ренопротективните ефекти на ланреотид с това на сегашното стандартно лечение (мерки за понижаване на кръвното налягане) при пациенти с BPRAD. Представеният нов анализ включва данни от 175 пациенти с ДПХ. В края на интервенционния период, коригираният по височина общ обем на черния дроб намаля с 1,99% в групата за лечение с ланреотид, докато в групата за лечение със стандартни грижи този обем се е увеличил с 3,92%. Положителен ефект от лечението се поддържа 4 месеца след последната инжекция.

Можете да прочетете най-важните новини в областта на хепатологията, от Конгрес на Американската асоциация за изследване на черния дроб 2018, тук.