Генната терапия потвърждава, че може да излекува бета-таласемия, сериозно генетично заболяване -
Освобождаването на хиляди пациенти с бета-таласемия по целия свят от месечната им и жизненоважна нужда от трансфузия, благодарение на генната терапия, е възможно, според ново френско-американско проучване.
Нов метод за генна терапия позволи на пациентите, страдащи от сериозно рядко заболяване, бета-таласемия, да се откажат частично или напълно от редовни кръвопреливания, необходими преди това за тяхното оцеляване. Тези първи резултати за 22 пациенти от международно проучване бяха публикувани в сряда, 18 април 2018 г. в престижния New England Journal of Medicine. Тази работа трябва да бъде възложена на парижкия институт за генетични изследвания Imagine и болницата Necker (Assistance publique-Hôpitaux de Paris), в сътрудничество с американска биотехнологична компания, bluebird bio.
Бета-таласемия, генетично заболяване на червените кръвни клетки, което изисква редовно преливане
Появата на генната терапия се състоя през 2010 г. върху един пациент
През 2010 г. изследователят и професор Марина Кавацана, също в началото на работата през 2018 г., публикува случая на тежък пациент с бета-таласемия, който благодарение на използването на генна терапия оттогава може да направи без неговите кръвопреливания . Методът е прост: първо вземаме собствените стволови клетки на пациента от костния мозък, които коригираме в лабораторията, използвайки това, което се нарича „вектор“ и който всъщност е вирус, модифициран, така че „той не вмъква вирусна ДНК, но избрана ДНК (тук гените, необходими за производството на функционален хемоглобин). Въпреки че не се говори за технологията CRISPR през последните години, принципът зад този вектор е същият. След това пациентът се подлага на лечение за отстраняване на болния им костен мозък и след това се инжектира отново със собствени клетки, модифицирани с вектора. „Добавяме гени, които да заменят липсващия, благодарение на един вид троянски кон, който ще осигури терапевтична ДНК“, казва професор Лебулч. За да се тества ефикасността и толерантността на подобен вектор, наречен LentiGlobin и произведен от bluebird bio, тази нова работа в по-голям мащаб е извършена във Франция и в Съединените щати върху 22 пациенти с бета-таласемия.