Генната терапия е ефективна при лечението на хемофилия В Нарушения на кръвосъсирването, антикоагуланти,

Еднократно лечение с генна терапия значително е увеличило количеството вещество, необходимо за съсирването на кръвта при хора с хемофилия тип В, чието кървене е причинено от липсата на този фактор, съобщават американски и британски изследователи.

Шестима пациенти са инжектирани с премахнатите вируси, носещи модифицирания ген, четирима от които са успели да напуснат предишните си лекарства. Експертите също се учат да направят същата технология подходяща за лечение на много по-често срещаната хемофилия тип А.

Наследственият кръвоизлив се причинява от дефицит на един от факторите на коагулацията: дефицит на фактор VIII при хемофилия тип А, дефицит на коагулационен фактор IX при хемофилия тип В. Болестта се свързва с Х хромозомата, наследява се по рецесивен начин и поради това се развива главно при мъжете. Много рядко се среща при жените, само ако бащата е хемофилен и майката е носител.

Понастоящем веществата, които помагат на хората с кървене да предизвикат съсирване на кръвта, които не се произвеждат поради генетичен дефект, могат да бъдат заменени само. Основният протеин (коагулационен фактор VIII или IX)