EMA предоставя PRIME статус Risdiplam сок срещу спинална мускулна атрофия

Ние използваме бисквитки, за да развиваме непрекъснато DAZ.online и да го адаптираме все по-добре към вашите нужди. DAZ.online се финансира чрез реклама и за това също са определени бисквитки. Следователно използването на сайта е възможно само със съгласието за използването на бисквитки. Подробности за използването на бисквитките можете да намерите в нашата политика за поверителност.

Ние използваме бисквитки, за да подобрим вашето изживяване и да предоставим персонализирано съдържание. Ние се финансираме от реклама, която също се нуждае от бисквитки. Следователно, за да използвате DAZ.online, трябва да се съгласите с използването на бисквитки.

"Жалко! Но DAZ.online не може без бисквитки изцяло, включително защото се финансираме от приходи от реклама. Следователно понастоящем не можете да използвате DAZ.online без това съгласие.

Съжаляваме, но нямате достъп до DAZ.online, без да се съгласите с използването на бисквитки.

  • DAZ.online
  • Новини
  • аптека
  • Рисдиплам: сок срещу.
аптека

EMA предоставя статус PRIME

Щутгарт - 21 януари 2019 г., 7:00 ч. Сутринта

предоставя

Risdiplam може да бъде първата орална терапия за спинална мускулна атрофия. (Снимка: solvod/stock.adobe.com)

Как действа Risdiplam?

Рисдиплам е едно от лекарствата с ниско молекулно тегло, така наречените малки молекули. Приложен като перорално лекарство, Risdiplam действа като модификатор на снаждане, който увеличава производството на функционален SMN протеин, базиран на гена SMN2. „Целта е да се противодейства на намаляването на двигателните неврони и прогресивното загуба на мускули, свързано със SMA“, обяснява Рош. Швейцарската фармацевтична компания в момента тества Risdiplam в три многоцентрови проучвания при хора с SMA, Fish Studies:

  • FIREFISH: открито проучване на SMA тип I при кърмачета на възраст 1-7 месеца.
  • SUNFISH: двойно-сляпо, плацебо-контролирано проучване при деца и млади възрастни (2-25 години) с SMA тип II и III.
  • JEWELFISH: открито проучвателно проучване при пациенти на възраст от 6 месеца до 60 години със SMA тип II или III, които преди това са били лекувани с SMN насочена терапия или олеоксим в клинично проучване.
  • Ново проучване, RAINBOWFISH при недосимптомна SMA, ще започне до началото на 2019 г.