Асоциация на унгарски слепи и зрително затруднени окръг Bács-Kiskun - Възстановяване на зрението при слепи хора
Подкрепете работата на Qubit!
Изследователи от Медицинския университет в Орегон в Портланд, САЩ, имат за цел да излекуват LCA10, рядка форма на амавроза на Лебер, използвайки генно инженерство.
Това заболяване, считано за нелечимо, е основна причина за детска слепота и се причинява от липсата на ген в CEP, като фоторецепторните клетки не могат да се развият правилно поради зрителната острота на 10.
Амаврозата на Лебер води до непрекъснато зрително увреждане от ранна детска възраст и води до пълна слепота при повечето пациенти - те могат да различават най-много тъмно и светло и в най-добрия случай усещат движение. В експеримента в Орегон е използван генетично модифициран вирус за въвеждане на инженерния ген в ретината на фоторецепторните клетки чрез инжектиране.
Преди това технологията за редактиране на гени CRISPR-Cas9 се използваше само в клинични изпитвания, при които гените, отстранени от човешкото тяло, бяха модифицирани и по-късно въведени отново в тялото. Това възстановява зрението при слепи хора, изследователите се надяват да възстановят производството на протеини, от съществено значение за възприемането на светлината и да предотвратят разрушаването на клетките в ретината, така че пациентът да възвърне зрението си поне отчасти.