Zolgensma 2 × 10¹³ геноми vectorml инфузионен разтвор Prospect onasemnogen abeparvovec
Показания Zolgensma 2 × 10¹³ векторни геноми/ml инфузионен разтвор:
Противопоказания:
Приложение Zolgensma 2 × 10¹³ векторни геноми/ml инфузионен разтвор:
Zolgensma ще бъде дадено на Вашето дете от лекар или медицинска сестра, обучени в терапевтичния подход към състоянието на Вашето дете.
Количеството Zolgensma, което ще бъде дадено на Вашето дете, ще бъде изчислено от лекаря на Вашето дете, в зависимост от теглото на детето. Дозата се измерва в единици, наречени векторни геноми.
Препоръчителната доза е 1,1 × 1014 векторни генома на kg телесно тегло. Той ще бъде даден на вашето дете интравенозно (във вена) чрез единична инфузия (капково), с продължителност около 1 час.
Zolgensma ще се дава на Вашето дете само веднъж.
Вашето дете също ще бъде лекувано с преднизолон (или друг кортикостероид) в устата си, започвайки 24 часа преди приема на Zolgensma. Дозата на кортикостероида също ще зависи от телесното тегло на вашето дете. Препоръчителната доза преднизолон е 1 mg/kg телесно тегло дневно. Лекарят на Вашето дете ще изчисли общата доза, която трябва да се даде.
На вашето дете ще се прилага ежедневно кортикостероидно лечение за около 2 месеца след приема на дозата Zolgensma или докато повишените чернодробни ензими се върнат до приемливото ниво. Дозата на кортикостероид, дадена на Вашето дете, ще се намалява бавно, докато лечението може да бъде спряно окончателно. Лекарят на Вашето дете ще Ви обясни кога и как да спрете това лечение за Вашето дете.
Ако имате някакви допълнителни въпроси относно употребата на Zolgensma или преднизолон, попитайте лекаря или медицинската сестра на детето си.
Следната информация е предназначена само за медицински специалисти:
Важно: Моля, обърнете се към Кратката характеристика на продукта (SPC) преди употреба.
Всеки флакон е само за еднократна употреба.
Това лекарство съдържа генетично модифицирани микроорганизми. Трябва да се спазват местните правила за боравене с биологичните отпадъци.
боравене
• Zolgensma трябва да се борави асептично при стерилни условия.
• Лични предпазни средства (които ще включват ръкавици, очила, халат и ръкави) трябва да се носят по време на работа или приложение на Zolgensma. Персоналът не трябва да работи със Zolgensma, ако има порязвания или драскотини по кожата.
• Всяко количество разлята Zolgensma трябва да се избърсва с абсорбираща марля и повърхността, върху която е разлята, да се дезинфекцира с хлорен разтвор и след това да се избърсва с алкохолни кърпички. Всички материали, използвани за почистване, трябва да се поставят в двойни торби и да се изхвърлят в съответствие с местните разпоредби за работа с биологичните отпадъци.
• Всички материали, които са влезли в контакт със Zolgensma (напр. Флакон, всички използвани за инжектиране материали, включително стерилни полета и игли), трябва да се изхвърлят в съответствие с местните разпоредби за боравене с биоотпадъци.
Случайно излагане
Трябва да се избягва случайно излагане на Zolgensma.
В случай на случайно излагане на кожата засегнатата област трябва да се почисти старателно със сапун и вода в продължение на поне 15 минути. В случай на случайно излагане на очите, засегнатата област трябва да се измие старателно с вода за поне 15 минути.
съхраняемост
Транспортирайте замразени флакони (при температури по-ниски или равни на -60 ° C). След получаване флаконите трябва незабавно да се охладят при 2 ° C - 8 ° C в оригиналната кутия. Терапията с Zolgensma трябва да се започне в рамките на 14 дни след получаване на флаконите. Датата на получаване трябва да бъде въведена в оригиналната кутия, преди лекарството да може да се съхранява в хладилника.
Изготвяне на
Флаконите трябва да се размразят преди употреба:
• За опаковки, съдържащи до 9 флакона - размразявайте за около 12 часа в хладилника (между 2 ºC и 8 ºC) или за 4 часа при стайна температура (между 20 ° C и 25 ° C).
• За опаковки, съдържащи до 14 флакона - размразявайте за около 16 часа в хладилника (между 2 întreC и 8 ºC) или за 6 часа при стайна температура (между 20 ° C и 25 ° C).
Не използвайте Zolgensma до размразяване.
Веднъж размразено, лекарството не трябва да се размразява повторно.
След размразяване внимателно завъртете флакона със Zolgensma. НЕ разклащайте.
Не използвайте това лекарство, ако забележите частици или обезцветяване след и преди приложението.
След размразяване Zolgensma трябва да се приложи възможно най-скоро.
администрация
Zolgensma трябва да се дава само на пациента ЕДНАТА.
Дозата Zolgensma и точният брой флакони, необходими за всеки пациент, се изчисляват в зависимост от теглото на пациента (вж. Точки 4.2 и 6.5 от КХП).
За да приложите Zolgensma, изтеглете необходимото количество доза в спринцовката. След като необходимото количество доза се изтегли в спринцовката, тя трябва да се приложи в рамките на 8 часа. Отстранете целия въздух от спринцовката и подгответе инфузионната торбичка преди приложение на пациента чрез интравенозна инфузия през венозен катетър. Препоръчва се поставяне на вторичен („резервен“) катетър в случай на запушване на първия катетър.
Zolgensma трябва да се прилага чрез инжектиране в единична интравенозна инфузия с бавна инфузия за около 60 минути. Трябва да се прилага само чрез интравенозна инфузия. Забранена е бърза интравенозна или болусна инжекция. След приключване на инфузията, линията трябва да се измие с физиологичен разтвор.
Елиминирането
Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали трябва да се изхвърлят в съответствие с местните изисквания за управление на биологичните отпадъци.
Възможно е временно елиминиране на Zolgensma, главно с урина и фекалии. Лицето, което се грижи за пациента и семейството на пациента, трябва да получи следните инструкции за правилното боравене с телесните течности и продуктите от екскрецията на пациента:
• Правилната хигиена на ръцете (носене на защитни ръкавици и цялостно измиване на ръцете след това с топла течаща вода и сапун или дезинфектант за ръце на алкохолна основа) е задължителна в случай на директен контакт с телесни течности и продукти на екскрецията на пациента. поне 1 месец след лечение със Zolgensma.
• Пелените за еднократна употреба трябва да бъдат затворени в двойни найлонови торбички и могат да се изхвърлят с битовите отпадъци.
Действие:
AMS възниква, когато липсва ген или е необходима ненормална версия на гена, за да се произведе основен протеин, наречен „протеин за оцеляване на моторните неврони“ (SMN). Липсата на SMN протеин води до смърт на нервите, които контролират мускулите (моторни неврони). Това причинява мускулна слабост и атрофия, което в крайна сметка води до невъзможност за движение.
Zolgensma действа, като предоставя напълно функционално копие на SMN гена, който след това помага на организма да произвежда достатъчно количество SMN протеин. Генът се прилага в клетките там, където е необходимо, като се използва модифициран вирус, който не причинява заболяване при хората.
Състав Zolgensma 2 × 10¹³ векторни геноми/ml инфузионен разтвор:
предпазни мерки:
Лекарят на Вашето дете ще направи тестове за антитела преди лечението, за да реши дали това лекарство е подходящо за Вашето дете.
Чернодробни проблеми
Говорете с лекаря или медицинската сестра на детето си, преди това лекарство да Ви бъде дадено, ако детето Ви има чернодробни проблеми. Золгенсма може да предизвика имунен отговор, който може да доведе до повишаване на чернодробните ензими.
Вашето дете ще получи кръвен тест, за да провери чернодробната си функция, преди да започне лечението със Zolgensma. Той също така ще прави редовни кръвни изследвания в продължение на поне 3 месеца след лечението, за да следи повишаването на чернодробните ензими.
Респираторна инфекция
Ако детето ви има вирусна респираторна инфекция (например настинка, грип или бронхиолит) преди или след лечение със Zolgensma, това може да доведе до по-сериозни усложнения. Признаците за възможна вирусна респираторна инфекция, които трябва да можете да разпознаете при детето си, включват кашлица, хрипове, кихане, хрема, възпалено гърло или треска. Уведомете незабавно лекаря на детето си, ако забележите някой от тези симптоми при детето си.
Периодични кръвни изследвания
Золгенсма може да намали броя на тромбоцитите в кръвта (тромбоцитопения). Възможните признаци на нисък брой тромбоцити, които трябва да можете да разпознаете при детето си след прием на Zolgensma, включват появата на синини лесно или необичайно кървене (вж. Точка 4 за повече информация).
Золгенсма може да причини високи нива на сърдечен протеин, наречен "тропонин-I", което може да показва увреждане на сърцето. Възможните признаци, които трябва да можете да разпознаете при детето си след прием на Zolgensma, включват бледосива/синкава кожа, затруднено дишане, подуване на крайниците или корема (вж. Точка 4 за повече информация).
Вашето дете ще направи кръвен тест, за да провери броя на тромбоцитите и тропонин-I, преди да започне лечение със Zolgensma. Вашето дете ще има редовни кръвни тестове за период от време след лечението, за да следи промените в кръвните тромбоцити и тропонин-I.
Допълнителна информация за родители/гледачи
Разширено AMS
Золгенсма може да спаси жизнеспособни двигателни неврони, но не спасява разрушени двигателни неврони. Децата с по-малко тежки симптоми на ОМС (напр. Липса на рефлекси или намален мускулен тонус) може да имат достатъчно живи двигателни неврони, за да покажат значителна полза от лечението със Zolgensma. Золгенсма може да не работи добре при деца с тежка мускулна слабост или парализа, такива с дихателни проблеми или такива, които не могат да преглъщат, или деца със значителни малформации (напр. Сърдечни дефекти), включително при пациенти с AMS тип 0, тъй като тези симптоми предполагат ограничено потенциално подобрение след лечение със Zolgensma. Лекарят на Вашето дете ще реши дали това лекарство трябва да се дава на Вашето дете.
Хигиена
Активното вещество в Zolgensma може временно да се екскретира с урината и фекалиите на вашето дете. Родителите и болногледачите трябва да спазват правилна хигиена на ръцете до един месец след като детето е получило Zolgensma. Носете защитни ръкавици, когато сте в пряк контакт с телесните течности на детето или продукти за екскреция, и след това измийте старателно ръцете си с топла течаща вода и сапун или дезинфектант за ръце на алкохолна основа. Два реда торби трябва да се използват за изхвърляне на мръсни пелени и други отпадъци. Пелените за еднократна употреба все още могат да се изхвърлят с битовите отпадъци.
Трябва да продължите да следвате тези инструкции поне 1 месец след като детето Ви е било лекувано със Zolgensma. Ако имате някакви въпроси, попитайте лекаря или медицинската сестра на детето си.
предупреждения:
Нежелани реакции на Zolgensma 2 × 10¹³ векторни геноми/ml инфузионен разтвор:
Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не всеки ги получава.
Потърсете спешна медицинска помощ, ако детето ви развие някоя от следните сериозни нежелани реакции (те се появяват често, т.е. те могат да засегнат до 1 на 10 души):
• синини или кървене, които продължават по-дълго от обикновено, ако детето ви е наранено - това може да са признаци за нисък брой тромбоцити;
• бледосива или синкава кожа, затруднено дишане (напр. Учестено дишане, повърхностно дишане), подуване на крайниците или корема - това може да са признаци на възможни сърдечни проблеми.
Ако детето Ви има някакви други нежелани реакции, говорете с лекаря или медицинската сестра на детето си. Те могат да включват:
Много чести (могат да засегнат повече от 1 на 10 души):
• повишаване на чернодробните ензими (трансаминази), установено при кръвни изследвания.
Чести (могат да засегнат до 1 на 10 души):
• повишаване на чернодробните ензими (аспартат аминотрансфераза, аланин аминотрансфераза), открити при кръвни изследвания;
• повръщане;
• треска.
Съобщаване на нежелани реакции
Ако получите някакви нежелани реакции, говорете с лекаря или медицинската сестра на детето си. Те включват всички възможни нежелани реакции, които не са изброени в тази листовка. Можете също така да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за докладване, както е споменато на www.anm.ro. Като съобщавате нежелани реакции, можете да помогнете да предоставите повече информация за безопасността на това лекарство.
Взаимодействия с други лекарства:
Кажете на лекаря или медицинската сестра на детето си, ако детето Ви приема, наскоро е приемало или може да приема други лекарства.
преднизолон
Вашето дете също ще получи лекарство, наречено „преднизолон“ за определен период от време (вж. Също точка 3) по време на лечението със Zolgensma. Това е вид лекарство, наречено „кортикостероид“, което ще помогне за лечението на всяко възможно повишаване на чернодробните ензими, което вашето дете може да развие след прием на Zolgensma. Лекарят на Вашето дете ще реши дали на детето Ви трябва да се дава преднизолон или друг кортикостероид.
ваксини
Тъй като кортикостероидите могат да повлияят имунната система на вашето тяло, лекарят на вашето дете може да забави прилагането на ваксини, докато детето ви се лекува с преднизолон/кортикостероиди. Ако имате някакви въпроси, попитайте лекаря или медицинската сестра на детето си.
Представяне на опаковката:
Zolgensma е бистър до леко непрозрачен, безцветен до бледо бял инфузионен разтвор.
Zolgensma може да се предлага във флакони с номинален обем на пълнене от 5,5 ml или 8,3 ml. Всеки флакон е само за еднократна употреба.
Всяка кутия съдържа между 2 и 14 флакона.
Условия за съхранение:
Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху етикета на флакона и картонената опаковка след „Годен до:“. Срокът на годност се отнася до последния ден от посочения месец.
Транспортирайте замразени флакони (при температури по-ниски или равни на -60 ° C).
След получаване флаконите трябва незабавно да се охладят при 2 ° C - 8 ° C в оригиналната кутия. Терапията с Zolgensma трябва да се започне в рамките на 14 дни след получаване на флаконите.