Waylivra; НОВИНИ ПО МЕДИЦИНА

Информация

  • Новини: Проучвания/изследвания; Допускане
  • Индикация/приложение/заболявания
  • Странични ефекти/нежелани ефекти/поносимост
  • Активна съставка/ефект/механизъм на действие/начин на действие
  • (вижте съответните заболявания/проучвания)
  • съставки
  • Противопоказания/Противопоказания
  • Бременност/кърмене
  • Взаимодействия
  • Производител/разработчик или дистрибутор: Akcea Therapeutics
  • Допълнителна информация, новини за активната съставка volanesorsen
  • ATC код: все още не е присвоен
  • Група лекарства: все още не е назначена

Индикация/приложение/заболявания

Употреба на лекарството за:

фамилен синдром хиломикронемия

  • Waylivra е показан за поддържащо лечение заедно с диета при възрастни пациенти с генетично потвърден фамилен синдром на хиломикронемия (FCS) с висок риск от панкреатит, които са имали неадекватен отговор на диета и терапия за понижаване на триглицеридите.

  • 01.03.2019 ЕС: Семеен синдром на хиломикронемия - препоръка за одобрение от CHMP
  • 9 май 2019 г. Akcea и Ionis обявиха, че Waylivra е получила Условно разрешение за търговия от Европейската комисия за лечение на фамилен синдром на хиломикронемия (FCS).
  • 08/08/2019 Volanesorsen понижи нивата на липидите в кръвта при пациенти със семеен синдром на хиломикронемия средно със 77 процента ... към статията

ЕС: Фамилен синдром на хиломикронемия - препоръка за одобрение от СНМР

01.03.2019 Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба на Европейската агенция по лекарствата (CHMP) препоръчва одобрението на Waylivra (активното вещество е волансорсен) от Akcea Therapeutics Ireland Ltd като инжекционен разтвор от 285 mg за лечение на фамилен синдром на хиломикронемия.

Европейската агенция по лекарствата препоръчва първото лекарство за лечение на фамилен синдром на хиломикронемия (FCS) да получи условно одобрение (CMA).

Активна съставка, ефект

Активната съставка на Waylivra е volanesorsen. Това е антисмислен олигонуклеотид, който инхибира образуването на аполипопротеин С-III (апоС-III), протеин, който регулира както метаболизма на триглицеридите, така и чернодробния клирънс на хиломикрони и други богати на триглицериди липопротеини.

Инхибирането на апоС-III увеличава клирънса на триглицеридите. Ползата от Waylivra се крие в способността му да намалява триглицеридите на гладно.

ефикасност

Ползите и безопасността на Waylivra са оценени във фаза III клинично проучване при 66 пациенти с FCS. Данните от това проучване показват, че нивата на триглицеридите в кръвта на пациенти, лекувани с Waylivra, намаляват средно с 77% след тримесечно лечение, в сравнение с 18% увеличение в плацебо-лекуваната контролна група.

Очаква се значителното намаляване на нивата на триглицеридите да доведе до намаляване на честотата на потенциално животозастрашаващ панкреатит, пише агенцията.

възможни странични ефекти

Най-честите нежелани реакции са намален брой тромбоцити и реакции на мястото на инжектиране.

Индикация/приложение

От кратката характеристика на продукта на Европейската комисия:

Активна съставка/ефект/механизъм на действие/начин на действие

Waylivra съдържа активната съставка волансорсен и се използва за подпомагане лечението на фамилен синдром на хиломикронемия (FCS). FCS е наследствено заболяване, при което някои мазнини, наречени триглицериди, се откриват в необичайно високи концентрации в кръвта. Това може да доведе до възпаление на панкреаса със силна болка. Заедно с диета с ниско съдържание на мазнини, Waylivra ще помогне за намаляване на нивата на триглицеридите в кръвта.

Volanesorsen е антисенс олигонуклеотид, който инхибира образуването на аполипопротеин С-III. Протеинът ApoC-III е известен като регулатор както на метаболизма на триглицеридите, така и на чернодробния клирънс на хиломикрони и други богати на триглицериди липопротеини. Селективното свързване на волансорсен с ApoC-III иРНК (пратеник РНК) в рамките на 3′-UTR (нетранслиран регион) в базова позиция 489-508 води до разграждането на иРНК. Свързването предотвратява транслацията на протеина ApoC-III, като по този начин елиминира инхибитора на триглицеридния клирънс и позволява разграждане чрез LPL-независим път.

съставки

Активната съставка е volanesorsen. Всяка еднодозова предварително напълнена спринцовка съдържа 285 mg волансорсен в 1,5 ml разтвор. Другите съставки са: вода за инжекции, натриев хидроксид и солна киселина

Противопоказания/Противопоказания

Waylivra не трябва да се използва:

  • ако сте алергични към волансорсен или към някоя от останалите съставки на това лекарство.
  • ако имате т. нар. тромбоцитопения, т.е. твърде малко тромбоцити в кръвта (по-малко от 140 х 10 9/l) Това може да се забележи от факта, че нараняванията кървят много дълго време (например, изтриване на кожата за повече от 5-6 минути). Вашият лекар ще направи кръвен тест преди започване на лечението с Waylivra. По това време може да не знаете, че имате това разстройство или какво може да го причини.

Бременност/кърмене

Посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт, преди да използвате това лекарство, ако сте бременна или кърмите, ако подозирате, че може да сте бременна или планирате да забременеете. Препоръчително е да избягвате употребата на Waylivra по време на бременност.

Не е известно дали Waylivra се екскретира в кърмата. Препоръчваме Ви да говорите с Вашия лекар относно кърменето, за да разберете кое е най-доброто за Вас и Вашето дете.

Взаимодействия

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако приемате/използвате, наскоро сте приемали/използвали или може да приемате/използвате други лекарства. Важно е да кажете на Вашия лекар, ако вече се лекувате с някое от следните:

  • Лекарства за предотвратяване на образуването на кръвни съсиреци, напр. Б. ацетилсалицилова киселина, дипиридамол или варфарин.
  • други лекарства, които могат да повлияят на съсирването на кръвта, напр. Б. Нестероидни противовъзпалителни лекарства (НСПВС) като ибупрофен, лекарства за предотвратяване на инфаркти или инсулти (напр. Клопидогрел, тикагрелор или прасугрел),
  • Антибиотици като Б. пеницилин, лекарства като ранитидин (използван за намаляване на стомашната киселина) или хинин (използван за лечение на малария).
  • Лекарства, които могат да причинят чернодробни проблеми, напр. Б. Парацетамол.

Странични ефекти/нежелани ефекти/поносимост

Както всички лекарства, Waylivra може да има странични ефекти, макар и не при всички
трябва да настъпи.

Сериозни странични ефекти

Ако забележите някоя от следните нежелани реакции, незабавно уведомете Вашия лекар:

Симптоми, предполагащи нисък брой кръвни тромбоцити (тромбоцитите са клетки, които помагат за спиране на кървенето). Свържете се незабавно с Вашия лекар, ако имате признаци на намаляване на кръвните тромбоцити: необичайно или продължително кървене, малки червени петна по кожата (наречени петехии), необосновано натъртване, кървене, което не спира, кървене от носа или скованост на врата или необичайно силно главоболие.

Други странични ефекти

Много чести (могат да засегнат повече от 1 на 10 души)

  • Реакции на мястото на инжектиране (болка, зачервяване, прегряване, сухота, подуване, сърбеж, изтръпване, втвърдяване, пустули, натъртване, кървене, изтръпване, променен цвят на кожата или усещане за парене на мястото на инжектиране) Можете да намалите риска от локални реакции, като оставите Waylivra да достигне стайна температура преди инжектирането и поставите лед на мястото на инжектиране след инжектирането.

Чести (могат да засегнат до 1 на 10 души)

Arznei-News.de - Източник: Европейска комисия - EPAR - 12 май 2019 г.

Тази публикация е публикувана в Metabolic Drugs.