Техника за генетично редактиране на Crispr, първоначално тествана in vivo при хора, подобно на лекарство
Техниката за генетично редактиране Crispr ще бъде тествана за първи път in vivo върху пациенти, страдащи от офталмологични и чернодробни заболявания, подобни на лекарство, и ако успее, може да се използва за лечение на други сериозни генетични заболявания, според Financial Times.
Открит през 2012 г., Crispr-Cas9, накратко Crispr, позволява на изследователите да правят точни промени в конкретни точки на ДНК и биха могли да революционизират лечението на генетични заболявания, според Mediafax.
Миналата година се проведе първото клинично изпитване, при което Crispr беше използван за редактиране на човешки кръвни клетки, които бяха отстранени от тялото на пациента и отново въведени, след като бяха модифицирани в лабораторията.
Тази година изследователите искат да използват процедурата за генетично редактиране в живото човешко тяло, като по този начин проправят пътя за модификация на няколко типа клетки.
Установено е, че Crispr в бактериите е част от техния защитен механизъм срещу вируси. Генетичният код на Crispr може да насочи Cas9 - ензим, който действа като молекулярна ножица - до определени места в генома, позволявайки на изследователите да елиминират ген, да променят неговата функция или да регулират генетичната активност.
Повечето изследователи са загрижени за етичните последици от редактирането на гени, които могат да бъдат предадени на бъдещите поколения.
Всъщност китайският изследовател He Jiankui предизвика противоречия, когато твърдеше, че е получил първите генетично модифицирани бебета с помощта на Crispr-Cas9. Но много други учени са развълнувани от възможността да лекуват болести с помощта на генетично редактиране.
Editas Medicine, базираната в Бостън биотехнологична компания, ще се опита да възстанови зрението на пациентите, използвайки технологията Crispr-Cas9 in vivo, а не в лабораторията. Чарли Олбрайт, научен координатор в Editas, казва, че генетичното редактиране е единственото решение за постигане на "потенциално трансформираща и трайна" промяна при пациенти с наследствено рядко заболяване на очите.
Конкурентна компания Intellia Therapeutics възнамерява да направи същото и иска да получи одобрение от САЩ за започване на клинични изпитвания през втората половина на 2020 г. Компанията иска да използва Crispr за лечение на амилоидоза, рядко и потенциално фатално чернодробно заболяване.
Crispr Therapeutics е компанията, която използва технологията за първи път при хора, успешно лекувайки двама души, страдащи от кръвни заболявания. След този успех компанията получи средства от над 270 милиона долара за продължаване на тестовете.
Инвеститорите обаче очакват да видят повече резултати от тестовете на трите компании, защото е трудно да се предскаже как ще се развива пазарът.
Компаниите, които използват технологията Crispr, също трябва да преодолеят проблемите със сигурността и интелектуалната собственост
Ако целта е пропусната, тогава процедурата може да засегне целия геном, причинявайки мутации и рак. Но степента на точност се е увеличила и Editas вече е получил одобрението на Американската администрация по храните и лекарствата за първите тестове през следващите 30 дни.
Технологията Crispr също е обект на спор за патент между университета в Бъркли, където изследователите я откриват за първи път, и Института Broad, където за първи път е използвана върху човешки клетки една година по-късно. Спорът може да бъде разрешен чрез кръстосано лицензиране.
Инвеститорите започват да правят разлика между стратегиите на компаниите. Акциите в Crispr нараснаха най-много, с до 113% през миналата година, когато имаше първите си реални резултати. Акциите в Editas се увеличиха с 30%, а в Intellia със 7%.
Тестовете, проведени върху черния дроб от Intellia, са по-рискови, тъй като вирусът, който носи технологията Crispr, след като е инжектиран в тялото, върви, докато намери целта си.
От друга страна, Editas инжектира технология в окото, което има своя отделна имунна система.
Първият пациент, който участва в тестове на Intellia, потенциално няма да има полза, тъй като специалистите ще започнат с ниски дози, за да наблюдават за странични ефекти.
Crispr има различен подход, като лекарите извършват генетична модификация извън тялото, в лаборатория, за заболявания, които са добре известни, като бета-таласемия и сърповидно-клетъчна болест или сърповидно-клетъчна анемия. В САЩ се раждат приблизително 300 000 бебета с тази наследствена форма на тежка анемия, която засяга органите.
Когато ефектите станат по-добре разбрани, специалистите на компанията, които работят с Vertex Pharmaceuticals, ще направят промени в своя подход. Клиничните тестове ще се извършват на всеки шест месеца. В момента са предвидени три теста за лечение на рак, включително опити за редактиране на имунни клетки за отстраняване на тумори. Специалистите на компанията планират също да създадат изкуствен панкреас за пациенти с диабет.
Технологията Crispr може в крайна сметка да трансформира цялата фармацевтична индустрия
По този начин секторът може да стане подобен на технологията (известната конкуренция на Apple срещу Samsung). Биотехнологичните фирми могат да участват в инженерно-базирано състезание, за да добавят нови поколения функционалност към тази процедура.
Традиционно фармацевтичните компании инвестират в биологична хипотеза, за да намерят след това молекула, която да се патентова и от която да се реализира печалба.
В случая с Crispr няма ограничения и биотехнологичните компании биха могли да растат и да се движат по-бързо от фармацевтичните компании.