RAVICTI (глик; рол ph; нилбутират) нов m; лекарство при лечение на циклични нарушения
RAVICTI 1,1 g/ml перорална течност (глицерол фенилбутират) е ново лекарство, предназначено за възрастни и деца (на възраст от 2 месеца) за лечение на нарушения на цикъла на урея, което не може да се приема, поддържано само от диета с ниско съдържание на протеини и/или аминокиселина добавка.
RAVICTI може да се прилага перорално или чрез назогастрална или гастростомна сонда.
В своето становище от 16 май 2019 г. Комитетът за прозрачност счита, че RAVICTI предоставя важна полза при посочването на разрешението за пускане на пазара (MA), без подобрение на AB (ASMR V) в сравнение с AMMONAPS (натриев фенилбутират).
Предлагат се четири презентации на RAVICTI 1,1 g/mL:
- презентация, съдържаща само един флакон от 25 ml,
- три презентации, съответстващи на начални комплекти, съдържащи флакон с 25 ml течност и 1 спринцовка за перорално приложение от 1 ml, 3 ml или 5 ml.
Дневната доза се изчислява въз основа на телесната повърхност; той трябва да бъде индивидуално адаптиран според толерантността на пациента към протеините и необходимия дневен прием на диетични протеини.
Общата дневна доза трябва да бъде разделена на няколко еквивалентни дози, прилагани по време на хранене или закуски през деня.
RAVICTI се отпуска по лекарско предписание. Той е одобрен от общностите и може да бъде променлив за извънболнични пациенти.
Цикъл на урея (илюстрация @ Jmb462 на fr.wikipedia).
R AVICTI 1,1 g/ml перорална течност (глицерол фенилбутират) е показан като адювантна терапия за дългосрочно лечение на пациенти с нарушения на цикъла на уреята (UCD), включващи недостатъци в карбамил-фосфат синтетаза I (CPS), орнитин карбамоилтрансфераза (OTC), аргининосукцинатна синтетаза (ASS), аргининосукцинатна лиаза (ASL), аргиназа I (ARG) и дефицит на орнитин транслоказа, хиперронитинемия-хиперамонемия-хомоцHitrHulllinuria синдром (), който не може да се управлява само с нископротеинова диета и/или добавки с аминокиселини.
RAVICTI трябва да се приема с диета с ниско съдържание на протеини и в някои случаи с хранителни добавки (напр. Незаменими аминокиселини, аргинин, цитрулин, калорични добавки без протеин).
RAVICTI е обект на допълнително наблюдение, което ще позволи бързо идентифициране на нова информация за безопасност. Здравните специалисти съобщават за всяка предполагаема нежелана реакция.
Предотвратяване на хиперамониемични кризи
8. Diaz GA, Krivitzky LS, Mokhtarani M, et al. Контрол на амоняка и неврокогнитивни резултати при пациенти с нарушение на урейния цикъл, лекувани с глицерол фенилбутират. Хепатология 2013; 57: 2171–9.
9. UCD или "Нарушения на урейния цикъл": разстройство на урейния цикъл.
Проучването фаза III HPN-100-006 демонстрира неинфериорността на RAVICTI в сравнение с NaPBA върху контрола на плазмената концентрация на амоняк при възрастни с UCD (подтипове CPS, OTC, ASS).
Проучването за толерантност HPN-100-005 и проучването HPN-100-012 демонстрираха на проучвателна основа неинфериорността на RAVICTI спрямо NaBPA при контрола на плазмените концентрации на амоняк в сравнение с NaPBA при деца. 6 години до по-малко от 18 години (всички подтипове на UCD) и тези на възраст от 29 дни до по-малко от 6 години (всички подтипове на UCD с изключение на NAGS [N-ацетилглутамат синтаза] дефицити).
Сборен анализ на резултатите от тези 3 проучвания и проучване за повишаване на дозата фаза II спрямо NaPBA при възрастни пациенти (проучване UP 1204-003) също предполага разлика в полза на RAVICTI в сравнение с NaPBA в средната AUC0-24h от плазмените концентрации на амоняк, но с методологични ограничения, които смекчават значимостта на резултатите от този post-hoc анализ.