Първа генна терапия преди одобрение здраве

Актуализирано: 08/02/12 - 10:20 ч

терапия

Берлин - генната терапия може да помогне на хората с нелечими заболявания. Неуспехите със смъртни случаи обаче предизвикаха и големи резерви. Сега първото генно лекарство предстои да бъде одобрено в Германия.

Звучи като чудодейно лекарство за неизлечимо болни хора: генна терапия. Смъртните случаи и тежките нежелани реакции в клиничните проучвания поставят сериозно потискане на очарованието за обещаващо лекарство - въпреки че има и пречки при други методи на лечение. За първи път генната терапия е на път да бъде одобрена в Европейския съюз. Предполага се, че ще помогне срещу рядкото заболяване с дефицит на липопротеин липаза (LPLD), което засяга максимум двама на милион души. Това ще бъде първата генна терапия, която също ще бъде одобрена в Германия, казва Сузане Щьокер, говорител на отговорния институт Пол Ерлих в Ланген.

Сложният процедурен път на ЕС обаче все още не е изцяло следван. Вярно е, че лекарството „Glybera“ (Alipogen Tiparvovec) премахна най-голямото препятствие и на 19 юли убеди Комитета по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) към Агенцията на ЕС по лекарствата (EMA) след дълги обсъждания. С представители от всички държави от ЕС той препоръчва одобрение на пазара. Решението за това одобрение се взема от Комисията на ЕС в рамките на максимум три месеца. Като правило се основава на препоръките.

Решението все още не е лесно. Тъй като LPLD е толкова рядко, досега терапията е тествана само върху 27 души в три клинични проучвания. Той се понася добре, съобщава холандският производител "uniQure". Все още не се знае нищо за цената - освен че тя ще бъде висока поради разходите за разработка.

„Хората с LPLD нямат ензим. Следователно мазнините от храната не могат да бъдат обработени правилно “, обяснява Хилдегард Бюнинг, председател на Германското общество за генна терапия. Пациентите са страдали от коремна болка, натрупване на мазнини в кожата (ксантоми) и възпаление на панкреаса. Ще трябва да спазвате строга диета. Но диета без мазнини едва ли е възможна. „Това е много сериозно заболяване“, съобщава Бюнинг.

Генните терапии могат да помогнат на соматичните клетки с неизправности в дългосрочен план чрез въвеждане на „правилни“ генни единици. Новото лекарство "Glybera" работи според този основен принцип. Той се основава на обезвреден вирус, който вместо собствена генетична информация, сега внася информацията за правилната версия на липопротеин липазния ген в клетките на пациентите. Това не ни кара да забравяме неуспехите с предишните генни терапии. През 1999 г. 18-годишният Джеси Гелсингер, страдащ от разстройство на урейния цикъл, почина в САЩ, след като получи подобно генно такси. Предполага се, че няколко органа са отказали поради имунна реакция.

Генната терапия също обещава надежда за деца, които са родени практически без имунна система (SCID). Единственият ви шанс в живота без терапия е херметически затворена карантинна палатка или пътуване в някакъв скафандър. Генните терапии първоначално имаха голям успех с тези така наречени балончета. Имунната система започна да работи, децата на SCID изведнъж започнаха да живеят като другите деца. Но няколко години по-късно някои пациенти развиха левкемия и едно дете почина от нея.

Това е раздвоението, в което изследователите все още виждат себе си. Тъй като досега има малко опит с генни терапии, никой не знае дали гените, които са били вкарани контрабандно, също могат да променят клетките по начин, който не е предвиден - и по този начин да насърчат рака.

Въпросът е колко висока е цената за успешна терапия, казва Щьокер. Какво можеш да търпиш? „При деца, на които преди е трябвало да живеят в балон и които имат шанс за нормален живот чрез генна терапия, рискът от левкемия ще трябва да се оценява по различен начин.“ Левкемията в детството често е лечима, понякога лечима. А по-новите версии на генните таксита, вградени в генома, са свързани с по-нисък риск от рак според предишни анализи. Все още обаче няма одобрена SCID генна терапия.

Според Бюнинг само Китай е одобрил генната терапия през 2004 г. - макар и срещу тумори на врата и главата. Тя се основава на вирус, който се размножава в туморната клетка, като по този начин я убива. А опитът? „Засега имаме малко информация“, добавя експертът. Както често, Китай държи ниско.

Въпреки това обществото за генна терапия би искало да види одобрена генна терапия в ЕС. „Това определено би било положителен сигнал“, казва Бюнинг. Генетичният ферибот, който „Glybera“ използва, се е доказал в други клинични проучвания - при лечение на нарушения на кръвосъсирването или наследствени форми на слепота.

Биоетиците виждат това по-критично. След неуспехите в миналото генната терапия е на много експериментален етап, каза Хиле Хакер от Университета на Франкфурт (Майн) от „Frankfurter Rundschau“. Терапиите се оказаха неконтролируеми. И Никола Билер-Андорно, директор на Швейцарския институт по биомедицинска етика, възрази на вестника, че с LPLD - за разлика, например, SCID - има терапевтични алтернативи като диета.

Според Щьокер в Германия има решаваща правна граница за генните терапии. Те не трябва да се използват върху яйцеклетки или сперматозоиди. Защото това може да доведе до наследяване с неизчислими последици.