Повече безопасност при лечение на деца с наследствени бъбречни заболявания
Първото клинично проучване в света, проведено от Медицинския център на университета в Гьотинген, изследва безопасността и ефективността на активната съставка рамиприл при деца със синдром на Alport. BMBF финансира контролирано проучване за детска терапия с около един милион евро.
(coll) Това все още е прогнозата за почти всички деца с наследственото заболяване "синдром на Алпорт": Дори като млади хора или дори по-рано те са зависими от редовна диализа и спешно чакат бъбрек донор. Болестта причинява бъбреците да се бележат и да стареят преждевременно в млада възраст. Само в Германия са засегнати над 5000 души в над 1000 семейства на Алпорт. Рядкото заболяване се смяташе за нелечимо до преди няколко години.
Първо и уникално в световен мащаб клинично превантивно проучване с деца и малки деца под ръководството на проф. Д-р Оливер Грос от Катедрата по нефрология и ревматология (директор: проф. Д-р Герхард А. Мюлер) от Университетския медицински център Гьотинген (UMG) изследва безопасността и ефективността на Рамиприл за лечение на деца със синдром на Алпорт. Изследването може също да проправи пътя за одобрение на активната съставка "Рамиприл" като лекарство за лечение на деца със "синдром на Алпорт". Контролираното клинично проучване "EARLY PRO-TECT Alport" е в цялата страна. Федералното министерство на образованието и научните изследвания (BMBF) финансира клиничното проучване за превенция (01KG1104) "EARLY PRO-TECT Alport" в продължение на пет години с общо около един милион евро.
След като работи в основни изследвания, активната съставка "Рамиприл" е надежда за деца със синдром на Алпорт в продължение на десет години. Ефективността, а също и възможните нежелани реакции при малки деца и деца все още не са проучени или регистрирани. Активната съставка не е одобрена като лекарство за лечение на синдром на Alport. Лекарите, които използват активната съставка за лечение, го правят "извън етикета", т.е. само като част от опит за излекуване.
"Много се радваме, че изследването напредва. Искаме да включим първите малки пациенти в изследването от март 2012 г.", казва проф. Д-р. Оливър Грос, ръководител на проучването. Деца на възраст над 24 месеца имат право да участват само ако диагнозата "Синдром на Алпорт" е ясно установена. Всички педиатрични нефролози в цялата страна и 14 клиники, които се грижат за пациенти на Alport, подкрепят проекта. Тясното сътрудничество с патолози и генетици е част от профила на изследването. Проучването се ръководи и координира от Университетския медицински център Гьотинген с подкрепата на Института за приложни изследвания и клинични изследвания GmbH (IFS) Гьотинген. След положителното гласуване от водещата комисия по етика на Университетския медицински център Гьотинген, проучването вече е одобрено от Федералния институт за лекарства и медицински изделия. Компанията Sanofi-Aventis предоставя безплатно учебното лекарство.
Преди синдромът на Алпорт се считаше за нелечимо, съдбоносно, тежко бъбречно заболяване. Активната съставка рамиприл, така нареченият АСЕ инхибитор, е одобрена само за възрастни за лечение на високо кръвно налягане. Неговият бъбречно-защитен ефект, доказан в изследователската лаборатория на проф. Грос, също го прави интересен за лечението на деца със синдром на Алпорт. Фактът, че ACE инхибиторите като рамиприл също имат бъбречно защитно действие при деца, е доказан ретроспективно и за първи път навсякъде по света чрез европейски регистър за износ, основан от проф. Грос през 2006 г. Записите от 310 центъра в Европа за лечението на пациенти на Alport бяха събрани и анализирани. Резултатът показва: терапията с АСЕ инхибитор (от началото на загубата на протеини от бъбреците) може да предотврати бъбречна недостатъчност и по този начин необходимостта от редовно измиване на кръв в медиана от 18 години
Характеристики на това съобщение за пресата:
Журналисти
лекарство
надрегионален
Резултати от изследвания, изследователски проекти
Немски