Почти първото лекарство за лечение на неонатален диабет при новородени и деца
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Европейската агенция по лекарствата (EMA) препоръчва на глибенкламид (търговско наименование Amglidia) да бъде издадено разрешение за употреба в Европейския съюз, с индикация за лечение на неонатален диабет при деца и -născuţi. Глибенкламид вече се използва за лечение на диабет тип 2 при възрастни и деца, но Amglidia е нова формула, специално създадена за правилно приложение на деца.
Новата формула на глибенкламид възниква от необходимостта от промяна в начина на приложение на веществото при деца. В настоящата практика медицинският персонал и родителите са принудени да разделят таблетките на по-малки парчета, според инструкциите на лекаря, да ги превърнат в прах, да ги смесят с малко количество вода и едва след това да ги прилагат перорално на детето, с спринцовка. Прилагането на този метод често води до грешки в теглото, като детето получава твърде висока или недостатъчна доза, като по този начин намалява ефективността на лечението.
Лекарството ще се предлага на пазара като перорална суспензия (0,6 и 6 mg/ml глибенкламид) и се препоръчва да се прилага само по препоръка на лекар с опит в лечението на неонатален диабет.
Неонаталният диабет, изключително рядка форма на диабет, диагностицирана през първите 6 месеца след раждането, може да бъде животозастрашаваща поради симптомите, които се появяват, когато нивата на кръвната захар са високи, както и риска от диабетна кетоацидоза, който се появява, когато в тялото липсва инсулин и кетоните започват да се образуват. Няколко генетични мутации са идентифицирани като причини за този тип диабет.
Новата формула действа чрез стимулиране на отделянето на инсулин, произведен в бета клетките на панкреаса, в кръвта. При повечето новородени с неонатален диабет клетките на панкреаса произвеждат инсулин, но не го отделят в кръвта поради генетични мутации, които водят до дисфункции на чувствителните към калий АТФ канали.
Amglidia е хибридно лекарство, вариант на лекарството, наречено Daonil, което е одобрено в Европейския съюз от 1969 г. Ползите от новата формула се подкрепят както от ефикасността, демонстрирана от активното вещество в предишни проучвания и действителния клиничен опит, така и от резултатите от проучването NEOGLI. (извършено на брой от 10 пациенти), които демонстрират това приложението на Amglidia поддържа адекватно ниво на гликемия в сравнение с приложението на веществото по метода, използван в момента в практиката.
Поради факта, че заболяването е много рядко, лекарството е получило статут на лекарство сирак. Този устав ще бъде преразгледан от Комитета на ЕМА за лекарствени продукти-сираци, за да се определи дали резултатите от този лекарствен продукт му осигуряват приемственост като лекарствен продукт-сирак, гарантирайки му 10 години пазарна изключителност.
След като бъде получено одобрението за пускане на пазара, цената ще бъде определена и възстановена на нивото на всяка държава-членка на ЕС, като се отчита необходимостта и наличността на всяка здравна система.
Повече за последните иновации в лечението на диабет в следващите статии: