Pegvaliase е на път да получи одобрение от ЕС APOTHEKE ADHOC
Берлин - Фенилектонурията е едно от редките заболявания. Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Европейската агенция по лекарствата (EMA) публикува препоръка за одобрение на Palynziq (Pegvaliase, BioMarin).
Palyziq може да се продава за лечение на пациенти с фенилкетонурия (PKU) на възраст над 16 години. PKU е сериозно наследствено метаболитно заболяване. Причината за разстройството на белтъчния метаболизъм е генетична промяна. Всички новородени са изследвани за болестта от 60-те години на миналия век.
Пациентите нямат ензима фенилаланин хидроксилаза (PAH), който разгражда аминокиселината фенилаланин - която се съдържа в много храни, съдържащи протеин - до тирозин. Ако тялото не може да разгради фенилаланин, аминокиселината се натрупва и може да причини проблеми в мозъка и нервната система. Хората могат да имат неврологични и психиатрични разстройства, включително интелектуални затруднения, тревожност и депресия. Няма лечение за PKU. Засегнатите трябва да спазват за цял живот диета, която съдържа храни с ниско съдържание на фениаланин. Плодовете, зеленчуците и индустриално произведената специална храна с ниско съдържание на протеини са особено подходящи като храни. Така че приемът на фенилаланин трябва да бъде намален.
Повечето пациенти обаче се затрудняват да спазват диетата. Kuvan (Sapropterin, BioMarin), лекарство за лечение на хиперфенилаланинемия (HPA) и PKU при пациенти от всички възрасти, е одобрено от няколко години. Сапротеринът е синтетично произведено копие на собственото вещество на организма тетрахидробиоптерин (BH4). Тялото се нуждае от това, за да произведе тирозин от фенилаланин.
Следователно Palynziq би бил втората възможна възможност за лечение на засегнатите. Лекарството е показано при пациенти с прекомерно високи нива на фенилаланин в кръвта (над 600 µmol/L) въпреки предварително лечение с налични възможности за лечение. Pegvilase има нов механизъм на действие. Пегилираният рекомбинантен ензим фенилаланин амонячна лиаза може да разгради фенилаланин, предотвратявайки натрупването му в тялото и в крайна сметка да намали симптомите. Palynziq получи одобрение в САЩ миналата година.
Ефикасността и безопасността на Palynziq са потвърдени във фаза III клинични проучвания. След 18 месеца лечение, по-голямата част от пациентите са имали нива на фенилаланин под 600 µmol/L. В допълнение, когнитивните и психиатрични симптоми се подобриха с продължаване на лечението.
Най-честите нежелани лекарствени реакции при Palynziq са болки в ставите и реакции на мястото на инжектиране, включително еритем и обрив. Pegvilase служи като заместител на липсващата PAH. Лекарството може да се появи на пазара в разтвори за инжекции от 2,5 mg, 10 mg и 20 mg.