OTSZ Online - Palynziq за лечение на фенилкетонурия
Комитетът на Европейската агенция по лекарствата за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) даде положително становище относно Palynziq за лечение на фенилкетонурия.
На 28 февруари Комитетът на Европейската агенция по лекарствата за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) даде положително становище относно Paliynziq (активно вещество: пегвалиаза, 2,5 mg, 10 mg и 20 mg инжекционен разтвор) за лечение на фенилкетонурия (заявител: BioMarin International Limited). На 28 януари CHMP даде рейтинг за лекарства сираци. Активното вещество в Palynziq, пегвалиазата, е пегилиран рекомбинантен фенилаланин амоняк лизазен ензим, който разгражда фенилаланин до амоняк и транс-канелна киселина, която се екскретира предимно от черния дроб. Пълна индикация за Palynziq:
За лечение на пациенти на 16 или повече години с фенилкетонурия, чиито нива на фенилаланин в кръвта не са адекватно контролирани (над 600 микромола/л).
В Съединените щати лекарството е одобрено от FDA още през май миналата година (24 май 2018 г.).
Относно фенилкетонурията
Клинични изпитвания, странични ефекти
Ефикасността и безопасността на Palynziq са оценени във фаза III клинично изпитване PRISM-2, при което основната крайна точка е промяната в нивата на фенилаланин в кръвта в сравнение с плацебо. В двойно-сляпо, плацебо контролирано, рандомизирано проучване на карентния период (RWP), пациентите са рандомизирани 2: 1 до поддържаща доза от 20 mg и 40 mg Palynziq и плацебо за общо 8 седмици. Пациентите успешно поддържат изходните концентрации на фенилаланин, докато приемат изследвано лекарство, докато концентрациите започват да се увеличават в плацебо групата. Нежеланите реакции от клинични проучвания включват риск от анафилактичен шок, който е посочен върху кутията на продукта, продаван в САЩ, като предупреждение в черна кутия.