Orphanet върху лекарства сираци

Наркотици-сираци в САЩ

Американските здравни власти още в началото признаха значението на законодателната рамка за лекарствата сираци и формулираха необходимите разпоредби в законодателството, прието през 1983 г., така наречения „Закон за лекарствата сираци“.

Този закон определя лекарство сирак от гледна точка на разпространението (честотата) на заболяването сред американското население.

В Съединените щати терминът „лекарство сирак“ не се отнася само до фармацевтични или биологични продукти, но също така включва медицински помощни средства и хранителни добавки. OOPD (Служба за развитие на продукти сираци), създадена в рамките на FDA (Администрацията по храните и лекарствата), има за задача да насърчава наличието на безопасни и ефективни продукти за лечение на редки заболявания. Статусът „сирак“ позволява на спонсора на лекарството да се възползва от предимствата, които са гарантирани за развитието на тези продукти до одобрение на пазара.

Следните мерки се прилагат за всички етапи от разработването на лекарства:

• Изследвания: Данъчни облекчения за клинични изследвания;
• Разработване формуляр за кандидатстване, необходим за одобрение на пазара: техническа помощ при подготовката на формулярите за кандидатстване и опростени административни процеси (по-кратко време за изчакване и намалени такси за регистрация);
• Маркетинг: Пазарна изключителност за 7 години след одобрение на пазара.

За повече информация вижте списъка с лекарства сираци в Америка.

Общи насоки за лекарства сираци в САЩ

Правният статут на лекарствата сираци в САЩ съществува от 4 януари 1983 г. с влизането в сила на Закона за лекарствата сираци:

Лекарствата-сираци се използват за заболявания или състояния, които са толкова редки в САЩ, че има основателно предположение, че разходите за разработване и предоставяне на това лекарство в САЩ няма да бъдат печеливши чрез продажби.

След това бяха направени различни промени, за да се определят допълнително критериите за лекарства сираци.

Идентифициране на лекарства сираци и правен статут

Специалният статус „лекарство сирак“ е възможен чрез специална, индивидуална процедура. Одобрението се основава на досие за кандидатстване, което трябва да бъде представено в Службата за развитие на продуктите сираци (OOPD) със следната информация:

Стимули за продавачите на лекарства сираци за научноизследователска и развойна дейност, защита на правата на интелектуална собственост и комерсиализация

Предоставянето на „статут на лекарства сираци“ може да даде на спонсора следните предимства за развитието на продукта:

• A 50% Отказ от данъци за цената на клиничното изпитване в САЩ;
• Седемгодишен период от Пазарна изключителност след разрешение за търговия;
• Някои писмени препоръки, създаден от FDA, който трябва да бъде изпълнен за клинични и предклинични проучвания, за да се регистрира новото лекарство;
• Ускорена процедура FDA за оценка на данните за регистрация;
• Ранната наличност на лекарства сираци за пациентите може да бъде възможна при определени условия. В случаите на „Състрадателна употреба“, Новото лекарство за изследване на лечението (t-IND) може да бъде присъдено при специални условия:
  • Лекарството трябва да е предназначено за лечение на сериозно или животозастрашаващо заболяване;
  • Не трябва да има алтернативно лекарство или лечение;
  • Продуктът трябва да бъде подложен на клинично изпитване и да бъде в активна фаза на одобрение на пазара.

  По последната причина t-IND се отпускат само за ограничен период от време.

  С подкрепата на

  Нашият уебсайт не хоства никаква реклама. Нашите партньорства не засягат по никакъв начин политиката ни за публичност

  ---