Огромна промяна на парадигмата в лечението на рак
Американската агенция за борба с наркотиците (FDA) одобри първото лечение, което генетично модифицира клетките на пациента за борба с левкемия и ще струва 475 000 долара, пише nytimes.com.
Новата терапия превръща клетките на пациента в „живо лекарство“ и ги обучава да разпознават и атакуват болестта.
Лечението, предлагано на пазара като Kymriah и произведено от Novartis, е одобрено за деца и млади възрастни с агресивен тип рак - остра лимфобластна левкемия. - които са се съпротивлявали на стандартното лечение или са имали рецидив.
В момента Novartis и други компании работят за разработване на генни терапии за други видове рак, а експертите очакват още одобрения в близко бъдеще. Д-р Скот Готлиб от FDA каза, че се изучават над 550 вида експериментална генна терапия.
Kymriah ще бъде даден на пациенти веднъж, индивидуализиран е и ще струва 475 000 долара. Ако пациентът не отговори в рамките на първия месец след лечението, няма да има такса, според Novartis. Компанията също така заяви, че ще предостави финансова помощ на семейства, които нямат застраховка.
По отношение на цената на терапията, служител на Novartis заяви, че трансплантацията на костен мозък, която може да излекува някои случаи на левкемия, струва дори повече - от 540 000 до 800 000 долара.
Около 600 деца и младежи годишно ще бъдат кандидати за новото лечение в САЩ.
Одобрението до голяма степен се основава на проучване, проведено на 63 тежко болни деца и млади възрастни, които са имали процент на ремисия от 83% в рамките на три месеца - висок процент, като се има предвид, че заболяването се повтаря или е устойчиво на лечение и е фатално.
Първоначално лечението е разработено от изследователи от университета в Пенсилвания и е разрешено от Novartis. Първото дете, което получи терапия, беше Емили Уайтхед, която беше на 6 години и беше близо до смъртта, когато беше лекувана в детската болница във Филаделфия. Емили не е имала левкемия от повече от пет години.
Как ще се прилага лечението?
За персонализиране на Kymriah, белите кръвни клетки, наречени Т-клетки, ще бъдат отстранени от кръвта на пациента в оторизиран медицински център, замразени, транспортирани до Novartis за генетично редактиране и размножаване, отново замразени и транспортирани обратно в Медицинския център, за да бъдат приложени на пациента. . Очаква се обработката да отнеме 22 дни.
Лечението ще бъде на разположение в първоначална мрежа от 20 одобрени медицински центрове, които ще бъдат сертифицирани в рамките на един месец. Пет центъра ще бъдат готови да започнат да извличат Т-клетки от пациенти в рамките на три до пет дни, според Novartis.
Сертифицирането е необходимо, тъй като генетично модифицираните Т клетки могат да предизвикат интензивна реакция, наричана понякога „цитокинова буря“, която се проявява с висока температура, ниско кръвно налягане, белодробен конгестия, неврологични проблеми и други животозастрашаващи усложнения. Медицинският персонал се нуждае от обучение за управление на тези реакции и болниците са информирани, че преди да прилагат Kymriah на пациентите, те трябва да се уверят, че разполагат с лекарството, необходимо за лечение на странични ефекти, тоцилизумаб, наричан още Actemra.
Д-р Кевин Дж. Кюран, детски онколог от Центъра за раково заболяване Memorial Sloan Kettering в Манхатън, заяви, че болницата му е "99%" в процеса на сертифициране и скоро ще предложи Kymriah.
"Това е огромна промяна в парадигмата, като се използва живо лекарство. Това ще даде много надежда. Това е началото", каза д-р Къран.
Д-р Карл Джун, който е работил върху развитието на лечението в университета в Пенсилвания, припомни това през 2010 г., когато тестовете показаха, че първият пациент вече няма левкемия след месец, той и колегите му не вярват. Наредиха още една биопсия, за да са сигурни.
"Беше толкова малко вероятно това лечение да се превърне в търговско одобрена терапия и сега това е първата одобрена генна терапия в САЩ. Толкова се различава от всички фармацевтични модели. Мисля, че светът на рака се е променил завинаги."