Одобрение чрез ускорена процедура на лекарство за мускулна дистрофия Редки болести на Дюшен
Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) одобри ускорено лекарство за мускулна дистрофия на Дюшен (DMD), специално за пациенти с това рядко заболяване, което има мутация в гена DMD в екзон 53. В момента около 8% от пациентите с DMD имат тази мутация.
„FDA се ангажира да насърчава разработването на лекарства за сериозни неврологични заболявания, като мускулна дистрофия на Дюшен“, каза Били Дън, доктор по медицина, директор на Службата по неврология на FDA към Центъра за оценка и изследване на лекарства "Одобрението на Viltepso предоставя важна възможност за лечение на пациенти с мускулна дистрофия на Дюшен с тази потвърдена мутация."
DMD е рядко генетично състояние, характеризиращо се с прогресивно увреждане на мускулите и слабост. Това е най-често срещаният тип мускулна дистрофия. DMD се причинява от мутации в DMD гена, които водят до липсата на дистрофин, протеин, който помага да се запазят мускулните клетки непокътнати. Първите симптоми обикновено се наблюдават на възраст между три и пет години и се влошават с времето. DMD се среща при приблизително едно на всеки 3 600 бебета от мъжки пол по света; в редки случаи може да засегне момичета.
FDA заключава, че данните от проучването показват разумно увеличение на производството на дистрофин, което е в състояние да предскаже клиничните ползи, очаквани при пациенти с DMD, които имат потвърдена мутация в гена на дистрофин. Не е установена клинична полза от лекарството. При вземането на това решение FDA взе предвид потенциалните рискове, свързани с лекарството, инвалидизиращия, животозастрашаващ характер на заболяването и липсата на налични терапии.
Като част от ускорения процес на одобрение, FDA изисква от компанията да проведе клинично изпитване, за да потвърди клиничните ползи от лекарството.Ако проучването не успее да провери клиничните ползи, FDA може да започне процедури за отнемане на одобрението на лекарството.
Най-честите нежелани реакции, наблюдавани при пациенти с DMD (събрани от двете проучвания), лекувани с 80 mg/kg веднъж седмично, са: инфекции на горните дихателни пътища, реакции на мястото на инжектиране, кашлица и треска.
Въпреки че в клиничните проучвания с Viltepso не е наблюдавана бъбречна токсичност, клиничният опит е ограничен и бъбречната токсичност, включително потенциално фатален гломерулонефрит, е наблюдавана след приложение на антисенс олигонуклеотиди. Бъбречната функция трябва да се проследява при пациенти, приемащи Viltepso.
Viltepso е одобрен по ускорения път за одобрение на FDA, който предвижда одобрение на лекарства, които лекуват сериозни или животозастрашаващи заболявания и като цяло осигуряват значително предимство пред съществуващите лечения. Одобрението по този начин може да се основава на подходящи и добре контролирани проучвания, показващи, че лекарството осигурява очакваните клинични ползи за пациентите. Този път осигурява на пациентите по-ранен достъп до обещаващи нови лекарства, докато компанията провежда клинични проучвания, за да провери очакваните клинични ползи.