Невробластом По-добри възможности за терапия в бъдеще, нова терапия за рак
The Невробластом е рядък злокачествен тумор, към който по-специално Деца под шест години може да се разболее. Изследователски екип, воден от молекулярния патолог Лукас Кенър от Клиничния отдел по патология в MedUni Vienna, установи чрез скрининг на генома, че Протеини ALK и PIM-1 раков ген участват в развитието на този тумор. Проучването показа, че целенасочената терапия на рака, използваща ALK инхибитор в комбинация с инхибитор PIM-1, може да увеличи шансовете за оцеляване на деца с лоша прогноза. Изследването вече е публикувано в най-популярното списание Nature Communications.
Един от най-често срещаните и смъртоносни солидни видове рак в детството е това Невробластом, тумор на периферната нервна система. Това се случва в около десет процента от случаите на рак в детска възраст, а деветдесет процента от децата с болестта са по-млади от шест години. Курсът може да бъде много различен, в зависимост от клиничната картина и генетичната мутация на раковите клетки. Това може да доведе до спонтанна регресия на тумора, но също така и до метастази и рецидиви с неблагоприятна прогноза.
Стандартната терапия досега е била хирургия, химиотерапия с високи дози или лъчетерапия, но в случай на рецидиви 5-годишните шансове за оцеляване не са много високи. Изследователският екип, воден от молекулярния патолог Лукас Кенър от Клиничния отдел по патология в MedUni Виена и ръководител на катедрата по лабораторна патология на животните към Университета по ветеринарна медицина, Виена, изследва специален протеин, анапластичната лимфокиназа ALK, във връзка с развитието на невробластом при деца. Този протеин е мутирал при около 14% от децата пациенти. Малкомолекулни ALK инхибитори, които вече са одобрени за ALK-позитивен рак на белия дроб, в момента са в клинични изпитвания за пациенти с този мутирал ALK ген Невробластом. Предклиничните проучвания потвърждават терапевтичната ефикасност, но някои тумори развиват резистентност към ALK блокери.
Следователно фокусът на изследванията е разработването на нови терапевтични подходи, базирани на молекулярната биология. Правят се опити за терапевтично използване на молекулярни структури, които са от съществено значение за развитието на тумора. Екипът на Kenner, заедно със Suzanne Turner, Отдел за клетъчна и молекулярна патология, Университетска болница Addenbrooke’s, Cambridge UK, изследва терапевтичните ефекти на инхибиторите на ALK мутации при деца с рецидиви като част от настоящото проучване Невробластом.
Процесът на скрининг на генома на тези пациенти разкрива, че раковият ген PIM-1 също се активира при невробластом. Сега терапевтичен подход се крие в изключването на този протеин, което е възможно чрез целенасочена терапия на рак под формата на комбинирано приложение на инхибиторите на ALK и PIM-1. Все още няма одобрени специфични лекарства за PIM-1, но в момента се провеждат предклинични проучвания с инхибитори на Pim1 и ALK заедно със Suzanne Turner.