Метрелептин (Myalepta); НОВИНИ ПО МЕДИЦИНА

Метрелептин е аналог на човешкия хормон лептин и е разработен от Amylin Pharmaceuticals (дъщерно дружество на Bristol-Myers Squibb) за подкожно лечение на метаболитни нарушения, включително липодистрофия. Търговските наименования са Myalept и Myalepta в ЕС.

myalepta

  • Показания, противопоказания, странични ефекти
  • 25/02/1015 Одобрение от FDA за генерализирана липодистрофия
  • 01.06.2018 ЕС: Липодистрофия (недостиг на лептин) - препоръка за одобрение от CHMP
  • 2 август 2018 г. Одобрен в ЕС като заместителна терапия за пациенти с лептинов дефицит
  • 16.09.2020 Надежда за лекарство срещу анорексия ... към статията

Одобрение от FDA за генерализирана липодистрофия

Американската администрация по храните и лекарствата одобрява Myalept (метрелептин за инжекции; Myalepta в Европейския съюз) като заместителна терапия за лечение на усложненията на липсата на лептин, в допълнение към диетата при пациенти с вродена или придобита генерализирана липодистрофия.

Генерализирана липодистрофия

Генерализираната липодистрофия е състояние, свързано с липса на мастна тъкан. Пациенти с вродена генерализирана липодистрофия се раждат с малко или никаква мастна тъкан. Пациентите с придобита генерализирана липодистрофия обикновено губят мастна тъкан с течение на времето. Тъй като хормонът лептин се произвежда в мастната тъкан, пациентите с генерализирана липодистрофия имат много ниски нива на лептин. Лептинът регулира приема на храна и други хормони като инсулин.

Безопасност и ефективност на Myalept

„Myalept (активна съставка метрелептин) е първото лекарство, одобрено за лечение на усложнения от вродена или придобита генерализирана липодистрофия и представлява необходима възможност за лечение на пациенти с това рядко заболяване“, каза Мери Паркс, помощник-директор по оценка на лекарства II към FDA Center за Оценка и изследване на лекарства.

Безопасността и ефикасността на Metreleptin/Myalept са оценени в проучване, включващо 48 пациенти с вродена или придобита генерализирана липодистрофия, които също са имали захарен диабет, хипертриглицеридемия и/или инсулин на гладно. Изследването показва намаляване на HbA1c (мярка за контрол на кръвната захар), глюкоза на гладно и триглицериди.

FDA изисква допълнителни проучвания (постмаркетингови изисквания) за Myalept.

Противопоказания и странични ефекти

Myalept е противопоказан при пациенти с общо затлъстяване. Myalept не е одобрен за употреба при пациенти с ХИВ-асоциирана липодистрофия или при пациенти с метаболитни нарушения като захарен диабет и хипертриглицеридемия без данни за генерализирана липодистрофия.

Пациентите, лекувани с Myalept, са имали най-честите нежелани реакции като ниска кръвна захар (хипогликемия), главоболие, загуба на тегло и коремна болка.

ЕС: Липодистрофия (недостиг на лептин) - препоръка за одобрение от CHMP

01.06.2018 г. Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба на Европейския орган за одобрение (CHMP) препоръчва одобрението на Myalepta (активното вещество е Metreleptin) от Aegerion Pharmaceuticals B.V. като 11,3 mg прах за инжекционен разтвор за лечение на липодистрофия.

Активна съставка

Активното вещество в Myalepta е метрелептин, рекомбинантен аналог на човешки лептин (ATC код: A16AA07).

Активната съставка имитира физиологичните ефекти на лептина чрез свързване и активиране на човешкия лептинов рецептор, което намалява различните телесни мазнини и тяхното натрупване в тъкани като черен дроб и мускули.

Ползата от метрелептин е способността му да намалява гликирания хемоглобин и триглицеридите при пациенти с липодистрофия.

Най-честите нежелани реакции са хипогликемия, загуба на тегло, реакции на мястото на инжектиране и образуване на неутрализиращи антитела.

индикация

Индикацията за одобрение ще бъде:

Myalepta е показан като добавка към диетата като заместителна терапия (заместителна терапия) за лечение на усложненията на лептинов дефицит при пациенти с липодистрофия (LD):

  • потвърдена вродена генерализирана LD (синдром на Berardinelli-Seip) или придобита генерализирана LD (синдром на Lawrence) при възрастни и деца от 2-годишна възраст
  • с потвърдена фамилна частична LD или придобита частична LD (синдром на Barraquer-Simons) при възрастни и деца на възраст над 12 години, при които стандартното лечение не може да постигне в достатъчна степен метаболитен контрол.

Актуализация 08/02/2018: Одобрение от ЕС за горното указание

Тази публикация е публикувана в Metabolic Drugs.