Лекарства сираци
Казва се, че едно лекарство е „сирак“, когато е предназначено за лечение на редки заболявания. За да гарантира, че пациентите с редки състояния получават същото качество на лечение като другите, Европейският съюз въведе закон за насърчаване на фармацевтичната индустрия и биотехнологичните компании да развиват този вид лечение.
Поради малкия брой ангажирани пациенти, разходите за разработване и пускане на пазара на лекарство, предназначено за диагностика, профилактика или лечение на рядко заболяване, не се амортизират от очакваните продажби на продукта. Поради това фармацевтичните компании не са склонни да ги разработват при обичайните пазарни условия.
Идентифицират се около 7000 редки болести и се откриват 200 до 300 нови всяка година. Те са с генетичен произход за 80% от тях, често сериозни и увреждащи за засегнатите.
Злато, пациентите, страдащи от редки състояния, трябва да могат да се възползват от същото качество на лечение като другите.
При тези условия се оказа необходимо да се насърчи фармацевтичната индустрия да насърчава изследванията, разработването и пускането на пазара на адекватни лечения.
Регулиране на лекарства сираци
Европейският съюз въведе закон, насочен към насърчаване на фармацевтичната индустрия и биотехнологичните компании да развият този вид лечение: това е предмет на Регламент (ЕО) № 141/2000 на Европейския парламент и на Съвета от 16 декември 1999 г. относно лекарства сираци, силно подкрепена от Франция. Неговите цели са по-специално да установи процедура на Общността за определяне на лекарствата сираци и да насърчи тяхното изследване, разработване и пускане на пазара.
Критериите за определяне от Европейската комисия
Лекарството се нарича сирак, когато:
От една страна, тя е предназначена:
или при диагностика, профилактика или лечение на животозастрашаваща или хронична инвалидност, засягаща не повече от пет на 10 000 души в Общността, към момента на подаване на искането за определяне на лекарствен продукт като лекар-сирак;
или за диагностика, профилактика или лечение в Общността на животозастрашаваща болест, на много инвалидизираща болест или на сериозно и хронично заболяване, и че е малко вероятно, че при липса на стимули, пускането на пазара на този лекарствен продукт в Общността ще генерира достатъчно печалби, за да оправдае необходимата инвестиция.