Лечение с ваморолон за мускулна дистрофия на Дюшен 2020

Новото лекарство предлага надежда за млади момчета с прогресираща нервно-мускулна болест на Мускулна дистрофия на Дюшен (DMD) като потенциално предлага алтернатива на високите дози глюкокортикоиди, които имат значителни странични ефекти.

Временните резултати от 24-месечно клинично изпитване в Duke Health и други институции предполагат, че лекарството, Ваморолон, може да поддържа или подобрява ефектите от настоящата стероидна терапия, но намалява рисковете за здравето, свързани с продължителната употреба на стероиди.

Ваморолон е противовъзпалителен стероид, който се различава от 33-те лекарства в класа на кортикостероидите поради ясното взаимодействие с глюкокортикоидните рецептори на организма. Участието на Дюк в проучването е част от по-голямо, многоцентрово глобално проучване.

Публикувано този месец във вестника PLOS лекарство, резултатите са значими, защото предлагат потенциална възможност за лечение на млади пациенти, които могат да намалят страничните ефекти, които се появяват след лечение с високи дози стероиди като преднизон или дефлазакорт, като същевременно запазват ползата от терапията от този клас лекарства. Понастоящем терапията с кортикостероиди е единственото лечение, което забавя ефектите на DMD, необратимо и прогресивно мускулно заболяване, което постепенно изгражда сила при момчетата.

„Това е потенциално страхотна новина за тези момчета, които тепърва започват стероидния режим, който е нашето стандартно лечение. "

Едуард С. Смит, доктор по медицина, невролог, съдиректор на детската нервно-мускулна програма Duke и клиничен изследовател в проучването.

„Едно от най-големите ни притеснения при високите дози стероидна терапия при тези пациенти е ефектът върху линейния растеж и развитието на костите“, каза Смит. „Досега, въз основа на междинните резултати от това проучване, можем да видим много по-малко отрицателно въздействие върху здравето на костите при пациенти, използващи ваморолон. "

---