Лечение на системна AL амилоидоза в 25 случая
Хичам Еду
1 Отделение по вътрешни болести, Военна болница Мулай Исмаил Мекнес, Мароко
Али Зинеби
1 Отделение по вътрешни болести, Военна болница Мулай Исмаил Мекнес, Мароко
Хичам Ел Мааруфи
2 Клинично хематологично отделение, Болница за военни инструкции Mohammed V, Рабат, Мароко
Мохамед Карим Моудън
1 Отделение по вътрешни болести, Военна болница Мулай Исмаил Мекнес, Мароко
Камал догми
2 Клинично хематологично отделение, Болница за военни инструкции Mohammed V, Рабат, Мароко
Мохамед Микдаме
2 Клинично хематологично отделение, Болница за военни инструкции Mohammed V, Рабат, Мароко
Мохамед ел баадж
1 Отделение по вътрешни болести, Военна болница Мулай Исмаил Мекнес, Мароко
обобщение
Резюме
Въведение
Методи
Пациенти
Това ретроспективно многоцентрово проучване тип случай-контрол беше проведено в 2 болници и включваше възрастни пациенти (> 18-годишна възраст) с de novo AL амилоидоза с измерими хематологични увреждания и органични увреждания от амилоидни отлагания. Диагнозата AL амилоидоза изисква тъканна биопсия с хистологично проучване, показващо амилоидни отлагания чрез конго червено оцветяване, както и доказателства за дискразия на плазмените клетки (моноклонален протеин, измерим в серум или урина и/или леки вериги, увеличен свободен серум (> 100 mg/L) с ненормално съотношение Kappa/Lambda). Критериите за органично увреждане на амилоидите се обърнаха към препоръките на 10-ия международен симпозиум по амилоидоза (Таблица 1) [6]. Пациенти със симптоматичен множествен миелом или лекувани преди това случаи на AL амилоидоза бяха изключени от това проучване. Пациентите бяха класифицирани в 2 групи, в зависимост от вида на полученото лечение (лечение с MD Vs с нови средства (съдържащи бортезомиб или леналидомид)).
маса 1
Критерии за органични увреждания при AL амилоидоза [6]
| Сърце | Удебеляване на сърдечната стена> 12 mm при ултразвук без друга причина или NT pro BNP> 332 ng/l при липса на бъбречна недостатъчност |
| Бъбреци | 24-часова протеинурия> 0,5 g/d, главно албумин |
| Черен дроб | Хепатомегалия> 15 cm при липса на сърдечна недостатъчност или Алкална фосфатаза> 1 до 5 пъти Горна граница на нормата |
| Стомашно-чревни | Директна биопсична проверка със симптоми |
| Мека тъкан | Макроглосия, артропатия, знаци на пагони, Периорбитална пурпура Удебеляване на кожата, потвърдено от положителна биопсия Миопатия чрез биопсия или псевдохипертрофия Положителна биопсия на лимфни възли Синдром на карпалния тунел |
| Нервната система | Клинично периферно засягане: симетрична сензомоторна периферна невропатия на долните крайници. Дизавтономно увреждане: нарушение на изпразването на стомаха, псевдообструкция, сугестивна дисфункция на пикочния мехур |
| Бял дроб | Дихателни признаци с наличие на амилоидни отлагания при биопсия Интерстициален синдром при рентгенография на гръдния кош |
Лечения
Оценки
Физикалният преглед, лабораторните параметри (кръвна картина, чернодробна оценка, калцемия, креатинемия, протеинурия, серумна протеинова електрофореза или серумен анализ на леката верига) се получават месечно. Индексът на ефективността беше оценен, както е описано от критериите на ECOG (източна кооперативна онкологична група). При прогностичната оценка на пациенти с AL амилоидоза се използва клиничната прогностична оценка на Mayo, базирана на NTproBNP и тропонин [7]. Терапевтичната токсичност е регистрирана в съответствие с критериите на National Cancer Instiute (Програма за оценка на раковата терапия, Общи терминологични критерии за нежелани събития (Версия 3.0)).
Отговорът на лечението (хематологично и органично) е оценен съгласно международните консенсусни препоръки (Таблица 2) [6,8,9]. Хематологичните и клиничните отговори бяха оценени при пациенти, получили поне три курса на лечение. Клиничният отговор се определя като подобрение на първоначално органично увреждане, свързано с амилоидоза. Пълният хематологичен отговор се определя като пълно изчезване на моноклонален или лек верижен имуноглобулин в проба от серум или урина; Частичният хематологичен отговор се определя като намаляване на повече от 50% от тези протеини.
Таблица 2
Критерии за отговор и прогресиране на хематологичните и организма при AL амилоидоза [6,8, 9]
Методи
Това беше ретроспективно, описателно и многоцентрово проучване, обхващащо всички AL амилоидоза, събрани през периода от юли 2009 г. до юни 2016 г. в болници: Отделение за вътрешни болести на болница Moulay Ismaïl в Мекнес, Мароко; Отделение по клинична хематология, Болница за военни инструкции Мохамед V, Рабат, Мароко.
Статистически анализи
Количествените данни са представени като медиана, а качествените данни се отчитат като процент. Кривите на оцеляване бяха определени с метода на Kaplan Meier и log-rank тестът беше използван за сравняване на променливите. Статистическият анализ е извършен със софтуер SPSS версия 20.0 на ниво лаборатория по биостатистика към Медицинския факултет на Фес (Мароко).
Резултати
Общи характеристики (Таблица 3)
Таблица 3
Основните характеристики на 25-те пациенти от нашата серия
| Възраст (средно аритметично) | 64,6 +/- 12,1 | 65,58 +/- 10,8 | 63,7 +/- 13,6 | 0,70 |
| диагностично забавяне (месец) | 0,67 | |||
| Медиана | 5,88 +/- 3,33 | 5,58 +/- 3,2 | 6,15 +/- 3,55 | |
| Секс | ||||
| Човече | 15 | 7 | 8 | |
| Жени | 10 | 5 | 5 | |
| Секс дажба (М/Ж) | 1.5 | 1.4 | 1.6 | 0.8 |
| Индекс на ефективността (n) | 0,76 | |||
| 0 | 2 | 0 | 2 | |
| 1 | 9 | 6 | 3 | |
| 2 | 9 | 4 | 5 | |
| 3 | 4 | 2 | 2 | |
| Резултат от прогнозата | 0,56 | |||
| Аз | 12 | 4 | 8 | |
| II | 0 | 0 | 0 | |
| III | 13 | 8 | 5 | |
| Брой засегнати органи | 0,64 | |||
| 1 | 9 | 3 | 6 | |
| 2 | 5 | 3 | 2 | |
| 3 | 7 | 3 | 4 | |
| 4 | 4 | 3 | 1 | |
| Засегнатите органи: | ||||
| Сърце | 13 | 8 | 5 | |
| Бъбреци | 16. | 7 | 9 | |
| Храносмилателни | 9 | 4 | 5 | |
| Черен дроб | 6 | 5 | 1 | |
| Съчленен | 3 | 1 | 2 | |
| Нервната система | 2 | 1 | 1 | |
| Биологични данни: | ||||
| BNP> 120 pg/ml | 12 | 7 | 5 | |
| Бета 2 микроглобулин> 3,5 mg/l | 9 | 3 | 6 | |
| Креатинин> 2 mg/dl 3 | 5 | 2 | 3 | |
| Албумин> 3,5 g/dl | 11. | 5 | 6 |