KBV - Lomitapid (2)

Ломитапид

Търговско наименование: Lojuxta ®

Област на употреба: Лечение на хомозиготна фамилна хиперхолестеролемия *

Фармацевтичен предприемач: Aegerion Pharmaceuticals GmbH

Начало на процедурата: 15 юни 2015 г.

Решение на Федералния смесен комитет: 27 ноември 2015 г.

Съдържание на резолюцията:

индикация	подходяща сравнителна терапия	Степен и вероятност за допълнителна полза
Лечение на хомозиготна фамилна хиперхолестеролемия *	a1) Пациенти, при които лекарствените и диетичните възможности за понижаване на липидите са изчерпани и които не получават LDL апереза
	LDL афереза ​​(като „последна инстанция“ за терапевтично рефрактерни курсове), ако е необходимо с придружаваща лекарствена терапия за понижаване на липидите	Счита се, че допълнителна полза не е доказана
	a2) Пациенти, при които възможностите за понижаване на липидите с лекарства и диети са изчерпани и които също получават LDL афереза
	LDL афереза ​​(като „последна инстанция“ за терапевтично рефрактерни курсове), ако е необходимо с придружаваща лекарствена терапия за понижаване на липидите	Допълнителна полза не е доказана
	б) Пациенти, при които лекарствените и диетичните възможности за понижаване на липидите не са изчерпани
	максимално поносима лекарствена и диетична терапия за понижаване на липидите	Счита се, че допълнителна полза не е доказана

* Одобрената област на приложение е обобщена. Информацията в информацията за специалистите е задължителна.

Резюме:

Федералният смесен комитет вече беше приел резолюция за ломитапид през 2014 г. Решение от 5 юни 2014 г. Съгласно това допълнителното предимство не се счита за доказано, тъй като производителят е представил непълно досие. Тъй като решението беше ограничено до една година, отново беше извършена оценка на ползите.

За тази цел бяха представени само данни за подгрупа а2) под формата на сравнение преди и след проучване с едно рамо. Като крайна точка беше представена главно стойността на LDL-c. Оценката на изследването показа толкова големи методологически недостатъци, че резултатите са неподходящи за определяне на възможна допълнителна полза. Това се оправдава главно от непълни данни, малък брой пациенти, пристрастие в резултатите от понижаването на стойността на LDL-c при сравнение преди и след афереза ​​на LDL, която се извършва твърде рядко.

Като цяло Федералният смесен комитет стигна до заключението, че допълнителната полза от ломитапид в сравнение с ACT за подгрупи а1) и б) не се счита за доказана. Допълнителната полза не е доказана за подгрупа а2).

Съвети за практика

Изисквания за приложение с гарантирано качество:

Трябва да се вземат предвид спецификациите на специализираната информация. Европейската агенция по лекарствата (EMA) прави съдържанието на специализираната информация достъпно на своя уебсайт.

Lomitapid подлежи на допълнителен мониторинг и е одобрен от EMA при специални обстоятелства. Производителят е длъжен да проведе дългосрочно проучване, за да предостави допълнителни данни за безопасността и ефективността, включително странични ефекти върху черния дроб, стомаха и червата и сърдечно-съдовата система.

Когато се използва LDL афереза, трябва да се спазват насоките за изследване и методи за лечение на задължителните здравни грижи.

Лечението с ломитапид трябва да започне и да се наблюдава от лекар с опит в лечението на пациенти с хомозиготна фамилна хиперхолестеролемия. Според информацията за специалистите, мониторингът на чернодробната функция трябва да се извършва в сътрудничество между лекуващия лекар и специалист с хепатологичен опит в зависимост от признаците на чернодробно увреждане, които се появяват.

Мониторингът се отнася по-специално до аномалии на чернодробните ензими и мониторинг на чернодробната функция по отношение на доказателства за прогресиращо чернодробно заболяване с помощта на образни методи и определяне на съответните биомаркери в съответствие с техническата информация.

Освен това, за да се сведе до минимум рискът, е необходимо да се предоставят на лекарите обучителни материали извън специализираната информация. В тях са разгледани следните теми:

• Избор на подходяща популация от пациенти
• Чернодробни събития, свързани с повишени аминотрансферази и прогресиращо чернодробно заболяване
• стомашно-чревни ефекти
• Употреба при жени в детеродна възраст
• Взаимодействия с други лекарства
• Диета и време на прием на лекарството
• Съществуване и значение на регистъра за системно събиране на информация за резултатите от безопасността и ефективността

---