Изследователите на жлъчните заболявания искат да разкрият редки чернодробни заболявания - WELT
Името е толкова сложно, колкото и болестта: първичен склерозиращ холангит. Лекарите искат да разберат какво причинява рядкото заболяване на жлъчния мехур. Констатациите могат да бъдат полезни за много хора.
Изследването на редки заболявания може да бъде полезно не само за сравнително малко засегнати хора. Хамбургският лекар Кристоф Шрам (46) обяснява това, като използва примера с първичен склерозиращ холангит. Болестта, известна накратко като PSC, е хронично възпаление на жлъчните пътища, което води до отказ на черния дроб. „Вярвам, че това заболяване ни дава възможност да открием основните механизми във връзката между черния дроб и червата“, казва гастроентерологът. Например, затлъстяването може да се контролира чрез микробите в червата, както показват експериментите с мишки.
В момента има около 6000 известни редки заболявания. Състояние се счита за рядко, когато са засегнати по-малко от 50 на 100 000 души. Изследването на терапия или лекарство обикновено не си струва за фармацевтичните компании; възможностите за печалба за високо специализирано лекарство биха били твърде малки.
Катя Коенен страда от рядката болест PSC
„Центърът за редки болести на Мартин Цайтц“ съществува в Университетския медицински център на Епендорф от 2013 г., като помага на пациенти от цяла Германия и насърчава научните изследвания. Наскоро Шрам стана научен директор на центъра. Неговата специалност са автоимунните чернодробни заболявания, към които принадлежи и PSC.
Катя Кьонен от Олденбург (Долна Саксония) е една от пациентите, на които Шрам вече е успял да помогне. За вече 26-годишното дете беше от решаващо значение изобщо да получи ясна диагноза. В продължение на няколко години тя грешеше, страдайки от лекар на лекар. „Никой не можеше да ми каже какво е.“ Заболяването също не беше лесно да се открие.
"Просто си представете всичко това"
"Това, което беше наистина лошо, беше, че винаги ме сърбеше и бях толкова уморена", казва тя. Тя обаче имаше и невродермит и чревно възпаление. Знаейки, че и с черния й дроб нещо не е наред, тя се зачуди дали има връзка. Отговорът на лекарите беше отрицателен. "Това беше най-досадното нещо: Казаха, че просто си го представям."
Накрая тя беше насочена към проф. Шрам в Хамбург. Той диагностицира PSC - и можеше да й даде малко надежда. Преглед показа, че тя вече има цироза и ще се нуждае от нов орган.
Първо, тя се опита да използва лекарство, за да подобри потока на жлъчката си. Но страданието се влоши. „Бях жълта, имах жълти очи и жълта кожа.“ Майка й я спаси. Тогавашната 47-годишна дари две трети от собствения си черен дроб на дъщеря си. "Оперирани сме по едно и също време", описва Кьонен живото дарение. "Имахме късмет, защото черният дроб на моя и на майка ми отново нарасна."
Сега младата жена се чувства почти излекувана. „Откакто имах трансплантация, това беше като превключвател, който се хвърля.“ Тя трябва да поглъща лекарства, за да потисне имунната система и все още има „няколко заболявания“. Но тя продължава да учи музика, биология и философия, за да стане учител.
Предимно млади хора развиват PSC, понякога дори деца. Особено в северното полукълбо и тенденцията се увеличава. Има около 300 пациенти в Хамбург и няколко хиляди в Германия, казва Шрам. За да могат да им помогнат, лекарите първо трябва да проучат произхода на болестта. Защо имунната защита атакува собствената тъкан на тялото? Група за клинични изследвания трябва да проучи този въпрос в Хамбург.
Жлъчните киселини имат ефект и върху чревната флора
Германската изследователска фондация финансира работата на 35-те учени с четири милиона евро. Фондация "Хамбург Грев" финансира професията на Шрам за пет години с 1,25 милиона евро. Леля й също страда от рядко заболяване от дете, обяснява мотивацията си Ева-Мария Греве, дъщеря на основателя. Повече пари идват от фондация Yael.
Изследователите подозират, че определен състав на чревната флора насърчава възпалението на черния дроб. „Ако можем да разберем кои микроби са добри и кои лоши, тогава бихме могли да повлияем и на хода на PSC чрез диета или антибиотици“, казва Шрам.
Жлъчните киселини имат ефект и върху чревната флора. Подобно на хормоните, те контролират метаболизма на мазнините и захарта, но също така и възпалението. И това са процеси, които също са „изключително подходящи“ за често срещани заболявания като диабет, затлъстяване и мастен чернодробен хепатит. Ето защо фармацевтичната индустрия също събужда интерес към PSC.
Шрам и колегите му искат да представят своите изследвания на тазгодишния „Ден на редките болести“ (29 февруари). За 27 февруари е предвиден семинар лекар-пациент за автоимунни чернодробни заболявания с повече от 250 участници. Преди това Шрам ще изнесе встъпителната си лекция на тема: "Редки автоимунни чернодробни заболявания - предизвикателство за изследване".