Генната терапия отваря нов фронт в борбата срещу болестта на Хънтингтън

Френски изследователи обявиха във вторник, че тестването на гени върху животни е показало обещаващи резултати в борбата срещу болестта на Хънтингтън, трагична невродегенеративна болест.

Заболяването засяга около един на 10 000 души и се среща главно от началото на 30-те години до 50-годишна възраст. Симптомите включват неконтролирано, потрепващо движение, което води до промяна на личността, деменция и смърт, което настъпва 10 до 20 години след появата на първите симптоми. Болестта на Хънтингтън се причинява от дефект в ген, наречен IT15 на хромозома 4. Той създава мутантна форма на протеин, наречен huntintin, който стартира един вид централна нервна система и убива клетките в областта на мозъка, наречена стриатум.

Изследователи от Института за изследване на биомедицинските и молекулярните образи към Френската агенция за атомна енергия (CEA) заявиха, че са експериментирали с модифициран вирус, за да въведат коригиращ ген в мозъчните клетки, които образуват естествен щит срещу ефектите на ловджитина. Невропротективната молекула се нарича цилиарно невротрофичен фактор (CNTF).

„Когато мозъкът има проблем или повреда, синтезът на CNTF се увеличава“ и помага на невроните да оцелеят, каза изследователят Никол Деглон на пресконференция. Вирусът се инжектира като троянски кон в стриатума, където заразява мозъчните клетки и въвежда CNTF гена. Лабораторните експерименти с плъхове, а след това и с примати показват, че техниката всъщност защитава клетките на стриатума, така че изследователският екип преминава към клинични изпитвания при хора.