Генната терапия е ДНК революцията, спазваща обещанията си за здравно списание
Тъй като огромните резултати, получени при бебета с балончета, генната терапия продължава да се развива. Тази техника се състои в пренасяне на генетична информация в клетките на пациента. Малко по малко се вписва в терапевтичния арсенал.
Генната терапия включва лечение на пациент с генетичен дефект чрез въвеждане на „здравословното“ копие на дефектния ген в тялото му. За това изследователите са разработили умна техника: генът се пренася от вирус !
Модифицирани вируси
„Вирусите са развили способността да се привързват към чужди клетки и да използват своите„ машини “за размножаване, след като са им инжектирали генетичния материал“, обяснява д-р Филип Мулие, научен директор на Généthon (лаборатория финансира повече от 90% телемарафонът). В тази област вирусът на СПИН и неговите производни, аденовирусите и парвовирусите са най-ефективни. Бъдете сигурни, те са били оформени в лабораторията. И се правят драстични тестове, за да се гарантира, че те няма да предадат никаква болест на хората. При генната терапия тези модифицирани вируси се наричат вектори.
Два начина да продължите
За въвеждане на лекарствения ген в пациента, процедурата е или директна: векторът се инжектира в болната тъкан (например: ретината); или косвено: клетките на пациента се отстраняват, обработват се в лабораторията и се въвеждат отново в тялото. В зависимост от патологиите количеството вектори, броят на инжекциите и тяхното местоположение варират. Трудността е да се постигне траен ефект във времето.
Генетични заболявания, засегнати от генната терапия
Днес е по-лесно да опитате генна терапия при локализирани патологии или моногенни заболявания (само един ген за коригиране). Например имунни дефицити. Така деветте балончета, лекувани от екипа на проф. Ален Фишер, ръководител на имуно-хематологичния отдел в болницата Necker-Enfants Malades в Париж, се считат за излекувани след десет години. Но трябва да останем предпазливи относно дългосрочното им бъдеще. „Резултатите бяха извън нашето въображение, работиха наистина добре. Беше направено доказателство, че генната терапия е работила ", възкликва проф. Марина Кавацана-Калво, ръководител на отделението по биотерапия в болница Некер.